9 февраля в Госдуме прошло заседание рабочей группы по внесению поправок в закон о госзакупках. Предлагаемые депутатом Дмитрием Кузнецовым, сотрудниками благотворительных фондов и врачами изменения коснутся правил закупок медикаментов. Они — если будут приняты — позволят оперативно решить проблему недоступности оригинальных лекарственных препаратов: их можно будет закупать по торговым наименованиям за счет федерального бюджета. Это также позволит обеспечить нуждающихся препаратами патогенетической терапии, которые спасают жизнь пациентам с редкими генетическими заболеваниями.

Изменения в закон посвящены памяти Евы Воронковой, десятилетней девочки из Нижнего Новгорода, которая умерла в ноябре 2021 года от муковисцидоза. Родители Евы выиграли суд, он обязал региональное министерство здравоохранения немедленно обеспечить девочку лекарством Трикафта. Но 

«Новая газета» поговорила о ситуации с лекарственным обеспечением пациентов с ведущим российским пульмонологом, заведующей лабораторией муковисцидоза ФГБУ НИИ Пульмонологии ФМБА Еленой Амелиной. На примере болезни, от которой умерла Ева Воронкова, и которой страдают почти четыре тысячи человек в России, она рассказывает, что нужно исправить в системе, чтобы пациенты с редкими заболеваниями жили долго и полноценно.

«Лучшее вложение государственных денег»

— В развитых странах люди с муковисцидозом живут в среднем 53 года. В России — 12 лет. В чем причина такого разрыва?

— Больной муковисцидозом должен, как и всякий больной, получать адекватное лечение тогда, когда случается обострение. Но сложность жизни с муковисцидозом заключается в первую очередь в том, что лечение требуется постоянно, а не только в [период] обострения. И оно есть. Давайте представим жизнь таких пациентов, обычную, не в обострении: больной муковисцидозом утром встает, ингалирует бронхолитик, потом он ждет, пока этот бронхолитик подействует, потом он ингалирует муколитик, препарат, который разжижает мокроту, потом он проводит час кинезитерапию, откашливая эту мокроту, дренируя. Потом, когда он уже все это сделал, он делает еще одну ингаляцию — ингалирует антибиотик. Потом он завтракает и пьет ферменты, которые позволяют усвоить пищу. А потом он идет в институт, в школу, на работу, потому что это очень активные, очень способные, очень интеллектуальные молодые люди в большинстве случаев. И несмотря на вот это лечение, они ведут очень активную жизнь. И вечером эта процедура повторяется. Это если все хорошо и это просто обычная базисная терапия, и человек себя хорошо чувствует. И вот к этому всему присоединяются еще изматывающие часы на то, чтобы вот этого лечения добиться. Если во всем мире проблема так называемого compliance, проблема готовности пациента следовать назначениям врача, то здесь между врачом и пациентом стоит еще вот эта огромная проблема — добыть препараты.

— Откуда она берется?

— В девяностые годы, когда все было очень трудно, мы точно знали, что мы выписываем пациенту препарат оригинальный, то есть препарат, действие которого уже было проверено на больных с муковисцидозом. Было уже известно, что именно эти препараты помогают. 

только потому что лечащий врач их назначил. Теперь, к сожалению, мы не можем порекомендовать больному препарат по так называемому коммерческому названию, то есть по названию, которое дал производитель. Мы можем порекомендовать только химическую формулу этого препарата, назвать действующее вещество. И какая фирма будет это действующее вещество воспроизводить? На этот выбор мы повлиять не можем.

— Чем это чревато для пациентов?

— Для пациентов это чревато тем, что это могут быть любые препараты, любого производства: российские, китайские, индийские, пакистанские. Если выбирая стулья в кинозал, может быть, и можно исходить из критериев просто оптимальной цены, то тут это не работает. Потому что так называемые «дженерики», не оригинальные препараты, [в соответствии с действующим законом] не должны доказывать свою клиническую адекватность оригиналу. Они должны только доказывать свою химическую формулу. Хотя очистка препарата может быть другая. Не такая как у оригинального. И если нет исследования на группе больных, в данном случае на больных с муковисцидозом, то, разумеется, мы не знаем, какое он окажет действие на нашего пациента. К сожалению, именно в связи с, видимо, низкой очисткой или с низким качеством производства, которое не проверяется в этом случае, мы видим огромное количество побочных эффектов. То есть в разгар обострения, когда нужно срочно подавить инфекционный процесс, вместо этого начинается кровохаркание, которое раньше при таком же оригинальном препарате не наблюдалось, начинается удушье, зуд, то, что мы даже не можем предположить. Или препарат хорошо переносится, но эффекта мы не наблюдаем. Мы ждем эффекта, и он не наступает.

— Фактически пациент рискует своей жизнью во время обострения?

— Вот так все устроено, что считается, что мы сначала должны зафиксировать побочные действия от препарата. А ведь отсутствие эффекта еще труднее зафиксировать, и даже оригинальные препараты могут быть неэффективны в каких-то тяжелых случаях. Но сначала мы должны зафиксировать побочные действия. То есть если эту мысль додумать до конца, то пациент сначала должен перенести побочные действия, провести на себе эксперимент. А потом опять-таки кружным таким бюрократическим путем будет проведена врачебная комиссия и при самом лучшем исходе чиновники, которые отвечают за поставки лекарств, и учреждение будут иметь право купить этому пациенту то, что нужно.

— В развитых странах новое слово в лечении генетических заболеваний — таргетная терапия. Это самые дорогостоящие лекарства в мире, но они действительно делают чудо — спасают жизнь. Если в России так трудно с базовой терапией, то как обстоят дела с патогенетической?

— Изобретение таргетной терапии начиналось, как очень хорошая новость. И это то, чего мы все ждали много лет. Лет двадцать мы говорили и друг другу, и себе, и пациентам, что надо сейчас максимально улучшить симптоматическую терапию, потому что скоро появится патогенетическое и генетическое лечение и это полностью изменит жизнь больных муковисцидозом. И это случилось.

Сначала это было какой-то невероятной радостью для нас, когда мы поехали на конгресс и услышали, что да, появились новые препараты. Первый такой препарат для достаточно узкого числа мутаций, для небольшого числа пациентов появился в 2013 году. Сейчас появился препарат Трикафта, который подходит 90 процентам пациентов и одобрен для применения с шести лет.

— Что Трикафта может сделать для больного муковисцидозом? Когда он должен его получать? В течение какого времени?

— Этот препарат действительно очень простой в использовании. То есть если представить себе лечение, о котором я только что говорила (частые внутривенные терапии, ингаляции и так далее), то этот препарат просто можно принимать по таблетке два раза в день.

Но пациент должен получать эту терапию в течение всей жизни. Сейчас есть наблюдательные исследования, которые говорят, что этот эффект потенцируется и увеличивается с течением жизни пациента и с продолжением этого лечения. Значительно уменьшается число обострений, то есть уменьшается потребность в госпитализациях, во внутривенной терапии, уменьшается число осложнений, которые сопутствуют муковисцидозу. И при применении таргетной терапии вес пациентов увеличивается килограмм на восемь–десять, причем очень быстро: за несколько месяцев. Притом что пациенты всю жизнь страдали от недостаточного веса. У нас есть пациентка, она в 2016 году начала таргетное лечение, ее самочувствие настолько улучшилось, и внелегочные проблемы настолько разрешились, что она родила ребенка, не прерывая таргетной терапии. Действительно, когда мы об этом читаем, конечно, мы должны испытывать чувство радости…

— Что же омрачает это чувство? Цена лекарства? Доступность его российским пациентам?

— Да, вот тут эта карета очень быстро превращается в тыкву. Стоимость препарата больше 20 миллионов рублей в год. И пациент должен получать его в течение всей жизни. Если прекратить прием, то эффект заканчивается в достаточно быстрые сроки. И даже может быть сильнейший откат в состоянии. И оставить пациента, который уже начал таргетное лечение, без лечения нельзя. Если представить себе, во-первых, то влияние на жизнь очень молодого человека, ребенка, подростка, которое он оказывает, то, конечно, это производит огромное впечатление. И, кроме того, если представить себе немыслимые затраты все-таки и человеческие, и экономические, которые требуют лечение тяжелого больного с муковисцидозом без таргетной терапии, бесконечный курс антибиотиков, при микобактериальной инфекции непрерывные внутривенные курсы, которые продолжаются год, полтора года, два года, бесконечные госпитализации, тяжелейшие ситуации с кровохарканием, с эмболизацией бронхиальных артерий. Я не знаю, все, что я перечислила, тянет на двадцать миллионов или нет? Я не знаю.

— Нельзя посчитать цену жизни. Но и не нужно это делать в стране, где деньги на такие лекарства есть, просто тратятся они не туда. Но ведь есть огромная разница в качестве и продолжительности жизни без таргетной терапии и с ней?

— Безумно в общем это сравнивать. Если представить через что проходят человек и его родственники, сталкиваясь с осложнениями болезни, и представить себе, что прием двух таблеток в день может это предотвратить, то, в общем, я не знаю, какими экономическими эквивалентами это можно все выразить. Лучшего применения общественным деньгам придумать невозможно. Просто, если представить себе, на что тратятся деньги, я не буду сейчас перечислять. То вот

То есть это молодые, активные, энергичные люди, которые будут вести, проживать нормальную жизнь, будут создавать свои семьи, будут высокими профессионалами или непрофессионалами, но, в общем, это действительно большой шанс…

***

С 2022 года обеспечение таргетными препаратами пациентов с муковисцидозом по расширенным критериям с 6 до 18 лет взял на себя государственный фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Это начало больших перемен в жизни сотен детей с муковисцидозом. Однако многие региональные министерства здравоохранения не выполняют свои обязанности и отказываются или препятствуют оформлению заявок в фонд «Круг добра», затягивают процесс, тем самым лишая маленьких пациентов шанса на жизнь и здоровье.

Наиболее тяжелая ситуация с оформлением необходимых документов в Москве и Московской области, Краснодарском крае, Республике Татарстан, Ростовской, Владимирской, Смоленской областях, Ставропольском крае, в Чечне, Дагестане, в Бурятии и в Республике Алтай. Некоторые регионы и вовсе не подали ни одной заявки — это Псковская область, Республика Коми, Тверская область.

У взрослых пациентов ситуация с получением патогенетической терапии обстоит еще хуже. Пациенты, находящиеся в тяжелом состоянии, перешагнувшие порог 18 лет, вынуждены судиться с региональными минздравами за свое право на жизнь, получать бесконечные отказы, переносы заседаний и отписки. Многие из них ездят на заседания суда с кислородными концентраторами, подвергают свою жизнь опасности при госпитализациях в региональные центры для незаконных повторных консилиумов в общие палаты без соблюдения санитарных норм по разделению пациентов с разными бактериями. И не могут добиться жизнеспасающего лекарства, положенного им по закону.

Пациенты, врачи и представители общественных организаций обратились с коллективным письмом к председателю правительства РФ Мишустину М.В. с требованием обеспечить взрослых пациентов препаратом Трикафта. А также начали общественную кампанию под хэштегом #ТрикафтаChallange «Страшно взрослеть», где они рассказывают свои истории борьбы с заболеванием и системой здравоохранения и требуют обеспечить их жизненно важным препаратом.

«Новая газета» участвует в рабочей группе по изменению федерального законодательства в части лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями и поддерживает требования внести законодательные поправки, которые обяжут Министерство здравоохранения за счет средств федерального бюджета:

• обеспечить всех пациентов с орфанными заболеваниями оригинальными препаратами с доказанной эффективность по торговому наименованию по рекомендации лечащего врача;
• обеспечить совершеннолетних пациентов препаратами патогенетической терапии на основании единственного критерия — наличия генетического заболевания, от которого есть патогенетическое лекарство;
• организовать возможность немедленной транспортировки орфанных пациентов на реанимобилях для оказания срочной медицинской помощи в федеральном медицинском центре, где они наблюдаются, вне зависимости от места проживания пациента.