Замкнутый Круг добра

Почти весь прошлый год «Новая» [рассказывала](https://novayagazeta.ru/articles/2020/02/14/83907-ukol-sovesti) о том, как родители СМА-детей безуспешно пытались добиться от государства получения «Спинразы». На тот момент она была единственным зарегистрированным в стране лекарством для лечения СМА (рисдиплам, торговое наименование «Эврисди», был зарегистрирован в РФ только прошлой осенью). Обязанность по закупке «Спинразы», по закону, возложена на регионы, но региональные чиновники от закупок отказывались. Поводы были разные: то СМА отсутствует в перечне жизнеугрожающих и прогрессирующих редких заболеваний (а это значит, по логике чиновников, оно не прогрессирует и не угрожает жизни пациента). То в регионе нет специалистов, которые могли бы ввести лекарство. То сделать это мешает, например, сколиоз больного. Настоящая же причина отказа — нехватка средств в региональном бюджете. С «Золгенсмой» еще сложнее. Родители совсем маленьких детей, больных СМА, отдают предпочтение этому препарату прежде всего потому, что ребенку нужно сделать всего один укол, тогда как «Спинраза» и рисдиплам — лекарства пожизненные. Но, поскольку «Золгенсма» не зарегистрирована в России, врачи могут назначить ее больному только в том случае, если официально одобренная терапия не помогает. И потому шанс получить «Золгенсму» за счет государства сводится практически к нулю. У родителей больных детей оставался единственный выход — собирать деньги на лекарство самостоятельно. В прошлом году «Новая» получила десятки писем от родителей таких детей, которые умоляли поддержать их благотворительные сборы. Двадцати пяти пациентам удалось собрать нужную сумму в 150–160 млн рублей — но только благодаря огромной общественной поддержке и помощи неравнодушных бизнесменов. Еще 19 российским детям компания-производитель Novartis предоставила «Золгенсму» по принципу лотереи в рамках бесплатной программы. Один малыш со СМА умер, так и не дождавшись спасительного укола «Золгенсмы». Еще несколько детей погибли, пока ждали «Спинразу». Пациентские и благотворительные организации, занимающиеся помощью больным СМА, утверждали, что решить проблему с закупкой лекарств за счет бюджета поможет включение заболевания в перечень высокозатратных нозологий (заболеваний). По этой программе препараты приобретаются за федеральные деньги. Но президент России решил проблему иначе. Прошлым летом Владимир Путин предложил повысить налог на доходы физических лиц (НДФЛ) с 13 до 15%. Инициатива распространяется только на граждан, зарабатывающих больше пяти миллионов рублей в год. И налогом облагается только та часть их дохода, которая превышает эти пять миллионов. Такая система, по оценке Путина, позволит ежегодно привлекать в бюджет более 60 млрд рублей, которыми будет распоряжаться «Круг добра».

«Решение об использовании этих денег должно быть прозрачным и абсолютно открытым. Моральное право принимать эти решения могут только врачи и общественные деятели. Люди, которые всю жизнь посвятили помощи больным детям», — говорил Путин накануне голосования по поправкам в Конституцию. Вице-премьер Татьяна Голикова сообщала, что большая часть суммы — 47 млрд рублей — пойдет на закупку лекарств, в том числе— незарегистрированных. В перечень нозологий, которые будет финансировать госфонд, войдут около трех десятков заболеваний. Окончательный список еще не определен, но СМА в этом перечне есть. Все три существующие на рынке лекарства — «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма» — официально могут закупаться «Кругом добра». На первые два препарата уже потратили 9,4 млрд рублей (первый денежный транш в госфонд составил 10 млрд).

# **«Негласный запрет от минздрава»**

Мартин Вулпе — пухлощекий, голубоглазый малыш из подмосковной Каширы. На фото и видео, которые публикуют его родители в соцсетях, он кажется абсолютно здоровым. Хлопает длинными ресницами, улыбается. Неделю назад Мартину исполнилось четыре месяца. Обычно к этому времени малыши уже сами держат голову и начинают переворачиваться. Мартин этого не делает. Недавно родители узнали, что причина слабости мальчика — смертельная болезнь, спинальная мышечная атрофия. У Мартина первый тип СМА, самая тяжелая форма. Без лечения дети с таким диагнозом, как правило, не доживают до двух лет. — Время — злейший враг, — говорит Маргарита Вулпе, мама мальчика. —

Он не держит голову и не пытается перевернуться. Слава богу, пока еще кушает самостоятельно, без зонда. Сейчас наша самая главная задача — максимально сохранить ребенка до начала терапии. Родители Мартина пытаются получить дорогостоящее лечение через фонд «Круг добра». В конце марта они обратились в Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей (НЦЗД). Во врачебном заключении (есть в распоряжении «Новой») врач-педиатр Людмила Кузенкова рекомендовала Мартину начать лечение рисдипламом. Следом она добавила: «Ввиду раннего начала болезни и малого возраста ребенка возможно проведение терапии препаратом «Золгенсма». У федеральных медцентров, в том числе и НЦЗД, нет полномочий на подачу заявления в «Круг добра». Сделать это может только лечащий врач по месту жительства. Медик должен передать документы в региональный минздрав, а тот, в свою очередь, — в федеральный. Дальше заявление рассматривает Экспертный совет госфонда. Он и выносит окончательное решение — какой закупать препарат.

Семья Вулпе живет в Кашире, поэтому Маргарита отправила документы для «Круга добра» Олегу Лапочкину, главному врачу подмосковной Психоневрологической больницы для детей с поражением ЦНС и нарушением психики. Там Мартин проходит обследования. В сопроводительном заявлении Маргарита неоднократно подчеркивала, что добивается назначения именно «Золгенсмы». — Я считаю однократность введения препарата огромным преимуществом перед другими лекарствами. Ребенок очень маленький, часто срыгивает. Рисдипламон тоже может срыгнуть, а повторно его давать нельзя. Какая тогда будет эффективность? — спрашивает Маргарита. — Кроме того, «Круг добра» создан для детей.

8 апреля Маргарита вместе с сыном приехала в больницу. «Нам сказали: приезжайте, мы вас посмотрим, убедимся, что ребенок существует». Врачи Александра Смирнова и Надежда Шаховская осмотрели Мартина, но никакого заключения Маргарите не выдали. Не сказали и о том, что это был врачебный консилиум. На следующей неделе врачи сообщили маме ребенка, что они уже подали заявку в «Круг добра» на получение рисдиплама. Из письменного ответа она позднее узнала, что произошло это еще 7 апреля, то есть за день до осмотра Мартина. — Как они могли это сделатьбез участия ребенка и родителей? Врачи так и не сказали, почему они подали заявку только на рисдиплам, а на «Золгенсму», которую нам также рекомендовал федеральный центр, не стали. Эта проблема не только наша. Родители других «смайликов», с которыми я общаюсь, все как один говорят, что врачи не подают заявки на «Золгенсму», потому что есть негласный запрет от Минздрава. На просьбу «Новой» прокомментировать ситуацию Олег Лапочкин не ответил. # **«Есть другие врачи»** Маргарите Вулпе повезло: у нее хотя бы есть врачебное заключение, в котором прямо рекомендован препарат «Золгенсма». Многим родителям не удается получить и этого. Дмитрий Петров из Москвы — отец шестимесячного Кирилла с тем же диагнозом, СМА первого типа. Мальчик получает «Спинразу» от «Круга добра». О том, что Кирилл будет лечиться этим препаратом, родители узнали после того, как лечащий врач в Морозовской детской больнице подал заявку в госфонд.

Сейчас Дмитрий добивается назначения «Золгенсмы». Он считает, что один укол этого препарата «экономически выгоднее для страны», чем пожизненный прием «Спинразы». В середине апреля Дмитрий пришел с сыном на консультацию к врачу-неврологу Светлане Артемьевой. Она ведущий российский специалист по нервно-мышечным заболеваниям (в том числе по СМА), заведующая детским психоневрологическим отделением в НИКИ педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева. Но также принимает пациентов в частной клинике «Геномед». В заключении от «Геномеда» (есть в распоряжении «Новой») Артемьева написала: «Несмотря на то, что ребенок получает патогенетическое лечение препаратом «Спинраза», с учетом возраста возможно переключение на одномоментную терапию незарегистрированным препаратом «Золгенсма» с информированного согласия родителей». — Но она добавила, что федеральный центр, скорее всего, такое заключение не даст, — пересказывает Дмитрий разговор со Светланой Артемьевой. — Потому что «есть другие врачи», которых нужно убедить в том, что препарат будет эффективнее уже назначенной терапии. Петров подал документы на обследование сына в НИКИ педиатрии, но ответ из медцентра пока не пришел. Светлана Артемьева отказалась комментировать назначение лекарств для Кирилла Петрова, сообщив, что «комбинированная терапия во всем мире не одобрена и нет методических рекомендаций». Врач-невролог, также осматривавший Кирилла Петрова (он попросил не упоминать своего имени), говорит, что ребенок положительно реагирует на «Спинразу». Чтобы медик, «не кривя душой», мог перевести ребенка на другой вид терапии, назначенные лекарства ему должны не помогать или вызывать аллергическую реакцию, объясняет собеседник «Новой». — Если бы у меня был выбор из всех трех препаратов и если бы ко мне на прием попал маленький ребенок до трех месяцев, который еще ничего не получал, я бы начинал с «Золгенсмы», — рассуждает доктор. — По сравнению с другими препаратами, побочные эффекты от «Золгенсмы» меньше выражены у детей до шести месяцев. И больше шансов, что от препарата будет хороший эффект, которого хватит на всю жизнь. Если же его будет не хватать, то ребенку можно назначить тандемную (комбинированную) терапию. Но это лишь мои мечтания. Эффективность такой системы пока не доказана.

# **«Можно за свой счет»** 29 апреля Дмитрий Петров побывал на приеме в НЦЗД у врача-невролога Софии Попович. Ее подпись наряду с подписью Людмилы Кузенковой стоит на врачебном заключении Мартина Вулпе, которому рекомендовали «Золгенсму». Сыну Дмитрия, Кириллу, Попович назначить это же лекарство отказалась. — Я спросил, если вдруг у меня в кармане лежит 2,1 млн долларов, сможет ли она назначить «Золгенсму»? Мне ответили «да», — говорит Петров. — Я снова спрашиваю: «А почему вы за бюджетные деньги не хотите помочь ребенку?» — «Не имею права, так как препарат не зарегистрирован». — Позиция у федеральных клиник такая: если вы собираетесь делать сами, мы не против. Как только вы требуете «Золгенсму» от государства, наша позиция сразу же меняется, — подтверждает слова Дмитрия Александр Курмышкин, врач-невролог и директор благотворительного фонда «Помощь семьям СМА», который защищает интересы больше 360 пациентов. — Государство таким образом пытается уйти от ответственности. И это происходит уже не в первый раз. В апреле телеконсилиум НЦЗД отказал в «Золгенсме» 4-месячной Адисе Гармаевой из Улан-Удэ. Врачи сослались на«отсутствие доказательной базы по эффективности и безопасности тандемной терапии». К тому моменту девочка уже получила три укола «Спинразы». «Минздрав Бурятии нам сказал, что мы сможем поставить «Золгенсму» и получить на нее назначение, только если сами соберем деньги и закупим препарат, — рассказывал изданию «Такие дела» отец Адисы Арслан Гармаев. — Нам прямо сказали, что от государства и от «Круга добра» даже не стоит ничего ждать». 12 апреля родителям девочки удалось закрыть сбор на «Золгенсму». Большую часть суммы — 130 млн рублей — перевел бывший топ-менеджер группы ПИК Владислав Свиблов, который сейчас занимается в Бурятии освоением Озерного месторождения полиметаллов. После этого федеральная клиника, которая месяц назад вынесла отказ, согласилась назначить девочке «Золгенсму». «Когда фонд «География Добра» закупит препарат, нам проведут консилиум для разрешения на ввоз лекарства и сразу же сделают назначение, — рассказала мама Адисы Дарима Гармаева. — То есть это возможно, но как бы за свой счет». # **«Отсутствует механизм закупки»** В госфонде «Круг добра» говорят, что не могут закупить «Золгенсму» из-за «отсутствия разработанного порядка обеспечения незарегистрированным препаратом». Эта следует из официального ответа врача Олега Лапочкина, который подавал заявку на Мартина Вулпе (есть в распоряжении «Новой»). — Руководство фонда ссылается на то, что у них нет регламента и механизма закупки, но в чем загвоздка, я, как специалист, не понимаю, — говорит Лилия Цыганкова, руководитель соцпроектов фонда «География Добра», который неоднократно закупал незарегистрированный препарат. — Мы готовы оказать полное сопровождение и поделиться опытом с коллегами, как делать такие закупки. Чтобы приобрести «Золгенсму», нужно всего два договора: договор пожертвования с федеральным центром, где ребенок будет проходить терапию, и агентский договор с поставщиком. Что скрывается за официальной «организационной» версией, пока до конца не понятно.

предполагает собеседник «Новой», знакомый с работой госфонда. Александр Курмышкин связывает нежелание закупать «Золгенсму» и промедление с регистрацией препарата в России с тем, что российская компания «Биокад» занимается разработкой отечественного лекарства для лечения СМА. Предполагается, что, как и «Золгенсма», этот препарат будет вводиться однократно. Сейчас идут доклинические исследования. В этом году компания планирует подать заявку на клинические испытания первой фазы. Доктор Курмышкин рассказывает, что обращался в аппарат президента с детальным бизнес-планом по созданию еще одного отечественного препарата для пациентов со СМА, который разработали казанские ученые. По расчетам Курмышкина, одна доза этого лекарства будет стоить 1,5 млн рублей — это в 47 раз дешевле импортных аналогов. «В результате чего общая годовая экономия бюджета составит более 12 млрд рублей», — пишет врач. В Управлении делами президента ответили, что обращение Курмышкина рассмотрено, но дальше — тишина. Чиновники «дополнительно отметили», что выход препарата, разработанного «Биокадом», на фармрынок ожидается в 2026 году. — Мало того что власти отдают предпочтение российскому производителю, — говорит Курмышкин, — так еще и внутри российского рынка перекрывают возможность для конкурентной борьбы. # **«Отклика у людей нет»**

Дарина Сорокина, круглолицая девочка с карими глазами, родилась в подмосковном городе Орехово-Зуево. Ей 1 год и 11 месяцев. Диагноз — СМА первого типа, самый тяжелый. У Дарины нет мамы. «Она не справилась с натиском такого тяжелого груза — болезнь дочери, — говорится на страничке Дарины на сайте БФ «Помоги спасти жизнь». — Ее мама страдает алкогольной зависимостью и находится в тяжелом психологическом состоянии. Она совершенно не способна заботиться о девочке». 21 апреля органы опеки забрали Дарину из семьи. «Сутки напуганная, измученная болезнью малютка провела в местной больнице под присмотром медсестер и волонтеров». А потом о Дарине узнала Александра Франк, режиссер и основательница благотворительного фонда «Звезда на ладошке». Она стала законным представителем девочки и сейчас добивается для нее укола «Золгенсмы». Франк рассказывает о ситуации, которая произошла после федерального консилиума, который проводила Елена Петряйкина, бывший главврач Морозовской больницы, ныне президент этого медучреждения и член Экспертного совета «Круга добра». «Она сделала консилиум за нашей спиной, без лечащего врача, без представителей ребенка, без родителей и сообщила о решении консилиума по СМС. Сказала, что «Золгенсма» ребенку противопоказана, — рассказывает Франк. — Я отправила документ, который мы получили по почте в электронном варианте, на экспертизу.

Когда эту ситуацию предали огласке, Петряйкина признала, что «решение действительно было составлено с ошибками», и пообещала прислать «новую бумагу». Но через месяц по Дарине пришел тот же ответ — отказ. Пока представитель девочки добивается жизненно важного лекарства, благотворительные фонды ведут денежный сбор. На сегодняшний день на «Золгенсму» собрано 25,9 млн рублей — это лишь 17,2% от необходимой суммы. Мы хотим еще раз напомнить, что «Круг добра» был создан для того, чтобы облегчить получение дорогостоящей терапии, чтобы семьи не собирали космические суммы на лекарства в соцсетях и через СМС. Но, поскольку родители и представителей детей, больных СМА, не могут добиться закупки «Золгенсмы» через госфонд, они вынуждены снова возвращаться к сборам. А сборы теперь почти не двигаются. — В прошлом году мы нашли деньги для 15 детей. В этом году все сборы стоят, — рассказывает Лилия Цыганкова из фонда «География Добра». — Я звоню благотворителям, которые раньше жертвовали очень крупные суммы. Мне говорят: «Но мы уже в «Круг добра» деньги отчисляем». Считаю, что на этом этапе необходимо убрать информацию с сайта «Круг добра» о том, что фонд закупает «Золгенсму», чтобы не вводить в заблуждение родителей и благотворителей, поскольку ни одному ребенку помощь этим препаратом через госфонд не оказана. Семьи не могут даже подать заявку на «Золгенсму», не то что ее получить. Маргарита Вулпе: «В телевизоре нам вещают, что «Круг добра» всем помогает. Но по факту это не так. Мы продолжаем сбор, а отклика у людей нет. Они думают, что родители мошенники. Нам остается надеяться только на неравнодушных граждан».