Препарат «Золгенсма» для пациентов со спинальной мышечной атрофией, который является самым дорогим лекарством в мире, зарегистрировали в России. Об этом свидетельствуют данные государственного реестра лекарственных средств.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, обратившая внимание на решение, рассказала «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. «По опыту препаратов от спинальной мышечной атрофии, примерно в эти сроки компании-производители укладывались. На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — рассказала она.
Германенко объяснила, что так происходит, потому что в России есть отдельные правила, регулирующие ввоз препарата в страну после его регистрации, но до поступления в гражданский оборот: «Его нужно ввозить в российской упаковке, а на то, чтобы сделать ее, инструкцию, все в соответствии с российской маркировкой, уходит какое-то время. В этот период нельзя ввезти препарат, как это делалось раньше, до регистрации, в международной упаковке».
Глава фонда «Семьи СМА» рассказала, что еще осенью в Общественной палате было большое совещание с участием фармацевтических компаний, в том числе производителя «Золгенсмы» регуляторов, врачей, пациентских организаций, на котором были озвучены некоторые предложения в связи с возможными трудностями, которые, как надеются в фонде, будут реализованы. Накануне совещание, посвященное орфанным заболеваниям, прошло и в Госдуме — Германенко отметила, что на нем директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава Елена Байбарина заверила, что вопрос прорабатывается и по нему будет решение.
«Мы надеемся, что оно состоится, и позволит как минимум для нужд фонда «Круг добра» ввозить лекарство в международной упаковке <…>. Дети не должны страдать от того, сколько времени занимают все эти фармацевтические дела», — заключила Германенко.
Тем временем Минздрав подготовил постановление, которым предлагается разрешить фонду «Круг добра» «осуществлять закупку зарегистрированных в Российской Федерации лекарственных препаратов до их ввода в гражданский оборот, но не позднее 6 месяцев со дня их регистрации».
Пациентам со СМА необходим один укол «Золгенсмы» в течение всей жизни. По последним данным, закупочная стоимость препарата составляет 121 млн рублей. Коммерческая цена препарата — 2,1 млн долларов (более 154,7 млн рублей по нынешнему курсу).
По поводу его назначения в «Круге добра» сообщили, что будут учитывать положения инструкции к «Золгенсме», «предложенной производителем и утвержденной при регистрации препарата». До этого в России данное лекарство назначали по консенсусу — детям со СМА первого типа (самая тяжелая форма заболевания) в возрасте до шести месяцев. Согласно же инструкции, препарат следует назначать детям весом до 21 килограмма — так делают специалисты в Европе. В США данное лекарство могут назначить ребенку в возрасте до двух лет.
Процедура регистрации «Золгенсмы» в России заняла почти полтора года. Компания «Новартис» подала документы на регистрацию «Золгенсмы» в России в середине июля 2020 года. До сегодняшнего дня в России были зарегистрированы два других препарата: рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») и «Спинраза».
Пациентам со СМА младше 18 лет лекарства, которые зарегистрированы в России, предоставляет за счет бюджета «Круг добра». Обязанность по закупке препаратов для взрослых больных по-прежнему возложена на региональные власти. Однако многие субъекты с этой задачей не справляются. По данным «Семей СМА», из 315 взрослых пациентов лекарства от региона получают всего около 80 (26%).
