В Минздрав России подали документы на регистрацию еще одного препарата для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

Фармацевтическая компания «Новартис» подала в министерство здравоохранения документы для регистрации в России препарата генной терапии «Золгенсма», который необходим людям, страдающим спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом «Новой газете» рассказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

По ее словам, для орфанных лекарств установлена ускоренная процедура: чтобы их зарегистрировать, не нужно проводить дополнительных клинических испытаний на территории России.

«Мы рассчитываем, что препарату «Золгенсма» будет присвоен орфанный статус, и его регистрация пройдет по укороченной процедуре. Однако сколько по времени она займет, пока что сказать сложно: возможно, Минздраву потребуется какая-то дополнительная информация от компании, а для ее уточнения нужно время», — рассказала глава фонда «Семьи СМА».

Германенко добавила, что сама компания «Новартис» рассчитывает завершить регистрацию в течение года. Однако точные сроки там пока не сообщают, так как «Золгенсма» — это первый препарат генной терапии иностранного производства, который регистрируют в России. «Могут обнаружиться какие-то подводные камни», — пояснила собеседница «Новой».

«В целом, это очень позитивная новость. Мы ожидаем, что регулятор, понимая неотложную потребность наших пациентов, будет стараться рассмотреть поданное досье в кратчайшие сроки, чтобы у пациентов появились дополнительные возможности получить необходимую терапию», — заключила Германенко.

«Золгенсма» — препарат инновационной генной терапии, который стоит больше 2,1 миллиона долларов (инъекция однократная). Это самое дорогое лекарство в мире. В США лекарство вводится больному ребенку в возрасте до двух лет. В Европе показания к применению другие: там его могут ввести ребенку весом до 21 кг, ограничения по возрасту нет.

В России пока что зарегистрировано лишь одно лекарство, помогающее людям с подобным заболеванием, — «Спинраза». Однако его получают далеко не все пациенты. По словам Германенко, необходимое жизненно важное лечение проходят лишь 10% от всех больных СМА в стране. В марте швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав на регистрацию еще одного препарата для больных СМА — «Рисдиплам».