Один укол препарата «Золгенсма» стоит больше 2,1 млн долларов, «Спинразы» — 125 тысяч долларов, но делать инъекции необходимо в течение всей жизни. Где взять такие деньги?

В России пока зарегистрирована только «Спинраза». Ее закупка должна осуществляться за счет регионов, но не все местные власти могут это сделать из-за нехватки бюджетных средств. Благотворительные фонды уже давно говорят о необходимости поднять проблему заболевания на федеральный уровень. Эксперты предлагают внести СМА в перечень высокозатратных нозологий, что позволит финансировать лечение за федеральный счет.

Эту инициативу поддержали региональные минздравы, в Госдуме и Совете Федерации. Проработать вопрос по расширению списка нозологий поручила еще в январе спикер Совфеда Валентина Матвиенко. Но результатов нет.

Впрочем, на днях прозвучало другое предложение: как решить проблему закупок детям дорогостоящих лекарств, в том числе для лечения СМА. Вице-премьер Татьяна Голикова предложила создать специальный фонд и пополнять его из трех источников: регионального и федерального бюджетов, а также за счет привлечения «социально ориентированного бизнеса». С Голиковой согласился президент России — он впервые публично отреагировал на необходимость лекарственного обеспечения пациентов с СМА.

— Нас смущает само слово «фонд». Его можно понимать по-разному: например, как благотворительный. В этом случае это не то решение, которое хочется видеть. Это будет похоже на диалог, который у нас состоялся в Министерстве здравоохранения в конце декабря 2019 года.

Министр Вероника Скворцова пригласила на экстренное совещание представителей благотворительных организаций, чтобы сказать: денег нет, все о проблеме знают, но решить ее не получается, потому что это очень дорого. Нам предложили «скинуться» на лечение. Это тупиковый вариант.

Есть второй вариант трактовки слово «фонд». В стране есть Пенсионный фонд, Фонд социального страхования и Фонд обязательного медицинского страхования.

Если Голикова имела в виду создание некой структуры для орфанных заболеваний, и СМА в частности, которая бы распределяла бюджетные средства из разных источников, то это решение, наверное, могло бы сработать. Но тогда мы должны понимать, каким образом этот бюджет будет складываться.

Мы не понимаем смысл того, что нам сказали. Нам бы хотелось узнать подробности и получить разъяснения. Как организация мы просим провести встречу, чтобы понять, каковы пути решения проблемы, и услышать мнение разных сторон: голоса пациентов, врачей, регионов.

Мы по-прежнему считаем, что лучшим вариантом будет включение СМА в перечень высокозатратных нозологий, лечение которых осуществляется за счет федерального бюджета. Мы живем в социальном государстве, и ответственность за здоровье орфанных больных лежит на нем.

— В такой фонд я не верю. Должна быть четкая система распределения, поступления и контроля финансов. Фонд — это ограниченные средства.

Кто его будет пополнять и в какие сроки, если средств будет недостаточно?

Государство обязано обеспечивать лечением, независимо от наличия средств в бюджете субъекта РФ. Было бы целесообразно создать резервный федеральный фонд и оперативно брать оттуда средства на случай, если у региона их нет.

В перечень высокозатратных нозологий, финансируемых за счет федерального бюджета, СМА вносить не собираются. А именно это и было бы самым оптимальным решением вопроса финансирования лечения. Об этом говорили с начала года в обеих палатах Федерального собрания, и осенью мы ждали этого решения. Но сил все меньше — во всех смыслах этого слова.

Лечение больных, независимо от диагноза и стоимости лекарства, должно обеспечиваться незамедлительно, если это связано с жизненными показаниями.

Они взрослеют, превращаются в глубоких инвалидов, умирают… А их по-прежнему не лечат! Это цинизм и лицемерие.

Сегодня у нас было очередное, третье, заседание суда, на которое Депздрав явился. Он запросил всю медицинскую документацию из поликлиники, включая анализы кала и мочи шестилетней давности. В итоге, заседание снова отложили — на 16 июня. Зачем им эти сведения, непонятно. Ни один регион этого не запрашивает. Все основные документы, подтверждающие диагноз и назначение, у нас есть. Мне кажется, они тянут время.

— Я считаю, что СМА должно быть в списке высокозатратных нозологий. Так мы гарантированно сможем получать лечение. Фонд с тремя источниками финансирования не решит проблему, в которой мы сейчас существуем.

В Кемерове поставили «Спинразу» первому ребенку, но не Милане. Суд отправил ее медицинские документы в Новосибирское бюро судебно-медицинской экспертизы. Прошел месяц с момента вынесения определения суда, но в бюро наших документов так и не получили. Более того, нам сказали, что они не будут проводить экспертизу.

Губернатор игнорирует мои призывы по исполнению своего же обещания: взять Милу под личный контроль и приобрести для нее лекарство. За восемь месяцев, что мы добиваемся лечения, ее состояние значительно ухудшилось. Ручки практически не работают.

— Обеспечивать больных лекарствами должно государство, а не фонды. У него вполне достаточно денег, чтобы обеспечить лечением всех — детей и взрослых. В других странах власти договариваются с компаниями-производителями, они делают скидку на препарат.

Сейчас наши начальники перекидывают друг на друга эти обязанности. Федеральные — на региональных, а региональные говорят, что у них нет денег.

Сейчас государство, во-первых, должно хотя бы уточнить количество больных с СМА. Оно же не знает. Большие молодцы — фонд «Семьи СМА», который подсчитал их примерное число. У них на учете около тысячи человек. Но сколько еще родителей об этом фонде не знают?

Во-вторых, необходимо закрепить на государственном уровне перинатальный скрининг, чтобы моментально выявлять СМА и сразу же колоть лекарство.

Кроме того, надо довести до ума медицинскую составляющую, потому что у нас происходит так: четыре с половиной месяца Варе не могли поставить диагноз. Потом еще два месяца назначали препарат.

Представьте, что было бы, если б мы жили в нормальном государстве, в котором нам вовремя поставили диагноз и ввели лекарство? Наш ребенок как минимум бы уже сидел самостоятельно.

Считаю, что это все — нежелание чиновников работать. Взять, например, наше участие в программе дорегистрационного доступа по «Рисдипламу». Заявку должна была подать региональная клиника.

Поскольку в Ставропольском крае никто не суетился, заявку на участие подала клиника Алмазова. Нам пришлось двое суток ехать в Петербург, чтобы получить лекарство. Из-за этого ребенка еще больше подкосило. Варя заболела пневмонией, у нее пропал глотательный рефлекс. Теперь она не может сама есть, мы кормим ее через зонд. Пришлось купить откашливатель за свой счет. Мы поехали за лекарством, но в итоге состояние только ухудшилось.

— По сути, все останется так же, как сейчас. Не будет никаких гарантий обеспечения больных лекарством.

Даже если финансирование пойдет на паритетной основе, солидарно на все три стороны, то и в этом случае у регионов не будет денег на всех больных. Наверняка не будет применяться правило субвенции расходов региона сверх бюджета. Да и бизнес в регионах развит неодинаково и не покроет потребности фонда.

Мое отношение? Нам дают ложную надежду. Маленькая Польша нашла средства на лечение своих больных по страховке. А наша страна, имеющая 40% всех запасов природных ресурсов планеты, не в состоянии лечить своих.