— Как вы оказались в «Круге добра»?

— Я не знаю (шутит). Жил себе спокойно и интересно. Строил детские хосписы по стране. Строил красивейший собор в Петербурге. Я точно не планировал руководить фондом.

Я случайно зашел в Минздрав. Можно сказать, мимо проходил. А тут руководители меня и спрашивают про фонд. «Какой фонд?» Мы прошли к министру здравоохранения. Он поинтересовался моим образованием. Я сказал, что у меня второе высшее в сфере организации здравоохранения. «Пишите резюме».

Насколько я понимаю, кандидатов на эту должность было несколько. Видимо, был составлен список со справкой по каждому, который лег на стол первому лицу. И предложение в итоге сделали мне.

— Вы не возражали?

— Я не понимал сначала… что это. Мне сказали: обеспечение лекарствами. Эта тема в принципе мне хорошо знакома. Я этим и занимался последние 20 с лишним лет: помогал детям с тяжелыми и неизлечимыми заболеваниями и организовывал работу некоммерческих организаций.

— В случае «Круга добра» все оказалась намного сложнее, чем вы предполагали?

— Скажем так, в выстраивании прозрачной процедуры принятия решений ничего сложного нет. Я знаю, какие риски могут быть на каждом этапе. Мы их все прописали: организационные, медийные, финансовые, коррупционные. Перед нами стояла задача выстроить такую систему, которая бы позволила их избежать. Сделать работу фонда оперативной и прозрачной.

Сложность заключается в том, что задумку президента — на мой взгляд, очень благородную и красивую — министерства пытаются встроить в свою бюрократическую машину. Мы практически не участвовали в процессе формирования устава и постановлений правительства, касающихся работы фонда.

В результате документы готовили исполнители, которые боятся ошибки и постоянно перестраховываются. Сегодня очевидно, что, учитывая задачи, поставленные президентом, процесс работы фонда должен быть выстроен менее тяжеловесно.

При этом мне, по-честному, понятно, почему фонд создан именно так. Мы находимся внутри действующей системы оказания медицинской помощи. Идея разрушить все и построить на обломках новый мир не работает. Она приведет к катастрофе, к сбою основного механизма.

— А что именно не так с этой системой? Как фонд вообще устроен?

— Есть председатель фонда, который назначается президентом. Есть правление, члены которого занимаются оперативной деятельностью фонда: принимают положения об оплате труда, командировках, должностных функциях и прочие внутренние документы.

Есть еще два ключевых руководящих органа. Первый — это Экспертный совет: врачи, главные специалисты Минздрава и представители пациентских организаций. Они утверждаются правительством. Их задача — формировать перечень заболеваний и лекарственных препаратов, а также обозначать категории детей, которым будет помогать фонд. Все решения по лекарственным препаратам Экспертный совет выносит на Попечительский совет. Это — второй ключевой руководящий орган фонда. Его состав утверждается президентом. Именно Попечительский совет принимает финальное решение: одобряет или отклоняет предложения экспертов по списку лекарств. В Попечительский совет входят 15 человек: директора федеральных клиник и руководители благотворительных и общественных организаций.

Есть еще и Совет фонда. Это законодатели: заместители министров труда, финансов и здравоохранения. Они утверждают бюджет, штатное расписание, типовые условия договоров с фармкомпаниями — то есть дают директивы правлению фонда, как надо работать. Этот орган необходим, но в рабочем режиме с ним очень трудно что-либо оперативно решать. Слишком много согласований.

В принципе структура неплохая. Мы видим «Круг добра» именно как президентский фонд, как уникальную структуру, решающую беспрецедентную задачу, поэтому наш фонд не должен быть ограничен узковедомственными рамками. Но иногда бюрократический аппарат пытается загнать нас под типовые регламенты.

— Сколько заболеваний финансирует «Круг добра»? Как они попадают в перечень, по которому вы работаете?

— Сейчас у нас в списке более 40 заболеваний, и он будет пополняться. Любое физическое лицо, пациентская ассоциация или главный внештатный специалист может направить в фонд предложение рассмотреть заболевание и препарат для его лечения на предмет включения в перечень «Круга добра». Когда такой процесс запускается, мы действуем очень оперативно, хотя процедура непростая.

Сначала мы должны запросить у трех федеральных медицинских центров (или у трех ведущих специалистов из разных учреждений) заключения по этому заболеванию. Это целые научные труды. Затем запрашиваем заключение Росздравнадзора о препарате, которым лечат это заболевание, и его побочных реакциях. Последнее заключение делает «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» — о наличии иных препаратов для данного заболевания и их эффективности.

После этого заболевание рассматривает Экспертный совет. И оно выносится на заседание Попечительского совета. Если Попсовет соглашается с решением экспертов, фонд рассылает письма по регионам, чтобы они в течение недели предоставили информацию по детям с этим заболеванием.

— Чиновники на местах вам помогают?

— Есть ответственные регионы, которые быстро отправляют заявку и по несколько раз нам звонят, чтобы удостовериться, все ли в порядке. Но есть регионы, которые очень долго готовят документы, присылают их с ошибками или неполным комплектом. Могут написать, что у них вообще нет пациентов, информацию о которых мы запрашиваем. Бывает так, что я знаю пациента, а они не знают. С этого момента мы уже «не отстанем» от региона, и

— Некоторые родители сталкиваются с тем, что региональные специалисты отказываются назначать детям препараты для лечения редких заболеваний, особенно если они незарегистрированные. При том, что этот препарат может быть в перечне фонда, как например, воретиген непарвовек для лечения наследственной дистрофии сетчатки. Ваши сотрудники рассказывали мне, что врачи в регионах не хотят его назначать, потому что ничего о нем не знают. Этим препаратом не так давно начали лечить в Европе, а в России его совсем не применяли. У нас всего шесть детей, которым он показан.

— Такое происходит, потому что

Сейчас при назначении орфанного препарата региональные врачи стараются опираться на мнение коллег из федеральных клиник. Если препарат незарегистрированный, то он назначается только федеральным консилиумом. Если зарегистрированный, то дети тоже чаще всего едут в федклинику. Иногда и ехать никуда не нужно. Благодаря телемедицине региональные врачи и специалисты связываются между собой дистанционно и совместно назначают препараты.

— Сотрудники медотдела говорят, что иногда сбор документов может занимать месяц, в период летних отпусков еще дольше. А для некоторых пациентов время играет ключевую роль…

— Безусловно, сбор документов отнимает время. Но это все равно быстрее, чем благотворительные сборы. Если заболевание вялотекущее, то небольшая задержка на состоянии пациента не скажется. Но если это онкология или СМА, то нам приходится решать все в ручном режиме.

После того как мы собрали полный пакет, заявка пациента отправляется двум экспертам. Они должны проверить обоснование, отсутствие противопоказаний и рассчитать необходимое количество препарата на год. Если у них есть разногласия, то подключается третий эксперт. Затем заявка выносится на Экспертный совет. Там ведутся чисто профессиональные, скучные для обычного человека разговоры. Врачи всегда за обоснованность назначения. Они не говорят о деньгах — они борются за пациента и делают так, как лучше для него, а потом под этим ставят свою подпись. Когда регион получает лекарства, он присылает подтверждение.

— Сколько уходит времени на процедуру закупки лекарств?

— Государственная машина понимает, что большие деньги требуют серьезного надзора. Федеральное казенное учреждение, которое закупает зарегистрированные в России препараты, работает по ФЗ-44 (о контрактной системе в сфере госзакупок. — Е. К.), а это долго. На все конкурсные процедуры уходит в среднем от 30 до 90 суток. Поставщики могут быть необязательными, ломать конкурсы. Иногда Федеральная антимонопольная служба (ФАС) устанавливает слишком длинные сроки для антикоррупционной проверки. Бывает, что решение по заявке пациента мы приняли в апреле, а лекарство до него еще не дошло. Но это закон.

Есть решение этой задачи, которое не лежит в плоскости федерального закона — это формирование запасов. Мы уже закупили лекарства из нашего перечня на первый квартал 2022 года и сейчас закупаем на второй.

— А сколько времени нужно на закупку незарегистрированных препаратов?

— Их закупка происходит гораздо быстрее, потому что фонд покупает их самостоятельно по договору с фармкомпаниями. В среднем это занимает около двух-трех недель.

Когда в регионе появляется новый пациент со СМА, об этом узнают абсолютно все. Нам обрывают телефоны. Мы сразу же звоним производителю. У ребенка срочно берут анализы на отсутствие антител к аденовирусу и отправляют их в Голландию. В тот же день мы делаем второй звонок в региональный орган здравоохранения с просьбой как можно быстрее собрать все документы.

В течение нескольких дней нам приходит ответ из Голландии и документы из региона. В четверг мы выносим весь комплект документов на Экспертный совет. Параллельно с этим производитель лекарства сообщает в США, что тест пошел в Голландию и надо готовить лекарство. Одновременно компания пишет в Минздрав письмо для разрешения на ввоз незарегистрированного лекарственного препарата. Как правило, ведомству нужна на это неделя. Но в таких случаях Минздрав выпускает разрешение за один день. На изготовление препарата, поставку, прохождение таможни и путь до больницы обычно компания просит 14 дней.

— Слышала, что у регионов есть возможность перераспределять некоторые лекарства, например «Спинразу», если появляется новый пациент, а закупка на него еще не прошла.

— Да, это заслуга фонда, которой я могу гордиться. Под каждого пациента со СМА в регионе завезено определенное количество флаконов «Спинразы». Допустим, ребенок получил лекарства в Твери, а потом переехал в Москву. Фонду нужно обеспечить непрерывность лечения. Регион пишет нам письмо о том, что пациент переезжает. Мы в течение одного дня согласовываем это с Минздравом, а потом с Экспертным советом. Москва тут же отпускает лекарство из числа флаконов, предназначенных для своих пациентов. А дистрибьютор в это время перевозит препараты из Твери.

Если внутри региона появляется новый пациент, то ему дают лекарство, но власти тут же направляют нам заявку, что необходима дозакупка. Решение мы принимаем в течение недели. Если в регионе для нового пациента нет лекарства, то мы перераспределяем из других субъектов.

— В сентябре Ольга Германенко, глава фонда «Семьи СМА», писала, что четыре ребенка из Москвы и Крыма очень долго ждали лекарства, потому что «одного пациента «забыли», а еще у троих препарат лежал в регионе, и «никто не знал», пока не начали разбираться». Почему происходят такие ситуации?

— Когда препарат пошел на закупку, я пишу письма в каждый регион о решении Экспертного совета и напоминаю, что они обязаны уведомить об этом родителей в течение трех дней. Но регионы действительно не всегда это делают.

У нас скоро заработает информационная система, в которой родители будут видеть весь процесс: от подачи заявления до получения лекарства регионом. Система будет подключена к «Госуслугам». Чтобы все отладить, необходимо время. Но регионы уже имеют доступ к системе. Они переносят туда информацию с бумажных документов по заявкам за этот год. Мы рассчитываем, что система официально заработает до конца года. Но пусть вас не смущает, что она еще не запущена. В каждом из 85 субъектов назначены сотрудники здравоохранения, которые отвечают за связь родителей с местным минздравом и фондом — своего рода представители фонда в регионе. Мы договорились, что их действующие телефоны и почты будут опубликованы на нашем сайте и сайте регионального здравоохранения.

— Почему нельзя исключить регион из этой цепочки? Сделать так, чтобы вы держали связь с родителями напрямую?

— Обеспечение орфанными лекарствами — это ответственность регионального здравоохранения. Они видят пациента, его состояние. И это правильно, когда министр в курсе, сколько у него в субъекте детей нуждается в том или ином лекарстве, сколько их поставлено и получено.

— Вы говорили, что вам удалось существенно снизить стоимость многих лекарственных препаратов, которые вы приобретаете. Как формируется цена?

— Цены на лекарства, включенные в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), регулирует государство. А вот стоимость незарегистрированных в России лекарств — договорная. К каждым переговорам мы, ФАС, Минздрав и другие профильные ведомства очень серьезно готовимся. Мы смотрим, какая цена на лекарство в других странах, сколько стоят аналоги, какие предусмотрены условия поставки.

— В феврале вы рассказывали, что отныне будете вести переговоры по цене открыто на площадке Общественной палаты. Поводом для этого, с ваших слов, послужило давление со стороны фармпроизводителей, которые просили включить то или иное заболевание или препарат в работу фонда. В чем конкретно заключалось это давление?

— Например, месяц назад у нас под окнами стали появляться одиночные пикеты родителей с требованием закупить для их детей препарат (его название не раскрывается по просьбе «Круга добра». — Е. К.). Мы позвали их к нам в офис, проверили детей по нашим спискам и сказали: «Ну ведь ваши дети получают от нас [другие] лекарства». Анна Павловна Кудря звонит в компанию-производитель и говорит: «Коллеги, не мешайте работать». На следующий день пикетов не было.

— Вы не верите, что мамы встали в пикет, потому что действительно переживали за судьбу своих детей?

— Родители были из разных регионов. Нужно было их привезти в одно время, разместить, обеспечить сменяемость пикета.

Вот другой пример: мы ведем переговоры с одной фармкомпанией по снижению цены на незарегистрированный препарат. Договариваемся о скидке. На совещании присутствует представитель ФАС, который в один момент говорит: стоп, почему это лекарство в самых дорогих странах мира, например, в Швейцарии и в Америке, продается за 700 тыс. рублей за флакон, а нам вы предлагаете покупать за 1,4 млн? Через два дня мы получаем коллективное письмо от родителей на имя [премьер-министра Михаила] Мишустина. Под ним 700 подписей. Цель письма — попытка оказать давление на фонд, чтобы ускорить заключение договора. Мы здесь тоже видим попытку манипуляции со стороны фармкомпании.

— У вас есть прямые доказательства?

— Нет, только косвенные. Взаимодействие с пациентскими сообществами во всех фармкомпаниях находится в строке «маркетинг». Конечно, не все пациентские сообщества так работают. Но некоторые, опять же косвенно, создавались самими фармкомпаниями для лоббирования своих интересов, то есть оказания давления на государство.

— Больше всего вопросов и претензий к фонду у родителей маленьких пациентов, больных СМА. Они не понимают, зачем фонд установил критерии для отбора детей на получение «Золгенсмы».

— Эти критерии установили не мы, а ведущие российские врачи-генетики и неврологи. Если препарат зарегистрирован, то по нему есть клинические рекомендации, есть медицинские стандарты оказания помощи.

Они собираются вместе и говорят: мы ничего не знаем о препарате. Но исходя из того, что пишет фармкомпания, мы разрабатываем некое коллегиальное решение — консенсус, который и будем применять. Он был опубликован в Неврологическом журнале им. Л. О. Бадаляна. Врачи рекомендовали назначать «Золгенсму»:

• предсимптоматическим пациентам;
• пациентам со СМА 1-го типа в возрасте до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев;
• пациентам со СМА 2-го типа — в возрасте до 12 месяцев или с течением заболевания не более трех месяцев;
• пациентам со СМА 3-го типа — на усмотрение врачебной комиссии федерального центра.

— Но согласно инструкции по применению препарата, инъекцию «Золгенсмы» можно делать детям до двух лет (в США). Или если вес ребенка не превышает 21 кг (в Европе).

— Вы читаете инструкцию, составленную бизнесом.

Мы к нему прислушиваемся, но наука есть наука. Позиция врачей (не моя) такая: СМА первого типа развивается лавинообразно. Болезнь прогрессирует настолько быстро, что к шести месяцам после рождения у ребенка гибнет 40–60% мотонейронов.

Если ребенку сделать укол «Золгенсмы» в период, указанный в критериях, то мы уже сейчас можем судить, что лекарство свою эффективность подтверждает. Если мы делаем укол в более поздний период, когда большинство мотонейронов погибло, то лекарство не будет действовать с предполагаемой эффективностью.

И мы это видим по многим нашим пациентам. Некоторые дети, которые поздно получили «Золгенсму», не демонстрируют той динамики, которую обещает компания.

Но мы обеспечить их этими препаратами теперь не можем, потому что получится эксперимент над российскими детьми за счет российских налогоплательщиков. Эффективность тандемной (комбинированной) терапии клинически не доказана, ее безопасность не изучена. Сам производитель сказал, что для получения «Золгенсмы» нужно исключить прием «Спинразы» или рисдиплама.

— Но исследования по тандемной терапии уже ведутся.

— Тут мы снова уходим в область фармбизнеса. Не ищите здесь истины — ищите деньги. Производитель понимает, что рекламная кампания, построенная на формировании представления о «единственном препарате, который лечит СМА» и «одном уколе на всю жизнь», проваливается. Она ищет другие методы, чтобы оставить лекарство на рынке.

Врачи говорят, что «Спинраза» и рисдиплам по эффективности одинаковы. У них разная стоимость: 4,9 млн за флакон и 700 тысяч за упаковку. Практика говорит, что рисдиплам является препаратом первого выбора до определенного веса и возраста ребенка при одинаковом эффекте. Дальше уже играет роль, куда успели добежать представители фармкомпании.

— Тем не менее недавно вы обратились к врачебному сообществу с просьбой «провести анализ накопленной врачебной практики» по применению «Золгенсмы»? Означает ли это, что критерии будут расширены?

— Врачи знают о препарате очень мало. Мы идем на ощупь, но мы идем. За несколько лет применения препарата у врачей собрался небольшой клинический опыт. С годами мы будем узнавать гораздо больше, понимание врачей будет меняться.

— В июле фонд рассмотрел первые заявки на детей со СМА для получения «Золгенсмы». Из шести пациентов экспертами были одобрены только двое. Остальным предложили альтернативное лечение. Это решение вызвало большой общественный резонанс, после чего оно было пересмотрено. В итоге детям одобрили лекарство, им уже сделали укол. Почему вы изменили решение, несмотря на то, что формально дети незначительно, но «выросли» из критериев?

— Это был момент, когда у нас шли переговоры с поставщиком по цене и условиям поставки лекарства. До подписания договора мы не могли закупать лекарство, а «Золгенсма» очень сильно завязана на возраст ребенка. Эти дети нуждаются в терапии, им некогда ждать. Представьте, если бы мы вынесли заявки этих детей на Экспертный совет. И эксперты спросили: «Круг добра», вы когда будете готовы к поставкам?» А мы пока не можем ответить. Может быть, через два месяца, через три. Эксперты могли бы утвердить их на «Золгенсму», но тогда дети на неопределенное время остались бы без лечения. Поэтому Экспертный совет рекомендовал им другие препараты. И как только мы достигли согласия по всем контрактным условиям — это произошло буквально в течение суток после первого заседания, мы сразу же отправили заявки этих детей на пересмотр.

— Как вы относитесь к сборам на «Золгенсму», которые сейчас ведутся в соцсетях на детей, выросших из критериев? Таких сейчас 25.

— Родители имеют право собирать деньги на лекарство. Скорее всего, у них уже такой возраст, что «Золгенсма» вряд ли поможет. Но решать не нам — врачам. А вот говорить о том, что ребенок «не нужен фонду» и что «государство нас бросило» — это нечестно. Потому что 24 из 25 этих детей получают от «Круга добра» или «Спинразу», или рисдиплам, которые стоят десятки миллионов рублей (еще на одного ребенка документы в фонд пока не подавались). И мы видим, что эти препараты эффективны.

Если же родители ведут сбор, то, наверное, честно с их стороны будет сказать:

Для фонда, конечно, экономически выгоднее заплатить один раз за «Золгенсму», нежели постоянно покупать «Спинразу» по 25–30 миллионов в год. Мы за несколько лет «окупим» однократную трату на «Золгенсму». Но, если лучшие российские врачи уверенно говорят, что конкретное лекарство в конкретном случае не поможет, а нужно другое, как я могу не согласиться?

— У родителей, которые ведут сбор на «Золгенсму», есть еще один аргумент, вполне справедливый. «Золгенсма», если все же есть шанс, что она сработает, будет поддерживать человека всю жизнь. А «Круг добра» будет обеспечивать ребенка другими лекарствами («Спинраза», «Эврисди») только до 18 лет. Потом их должны закупать регионы, но они этого не делают.

— Совсем недавно обсуждали эту проблему с [вице-премьером] Татьяной Алексеевной Голиковой. Были идеи изменить устав «Круга добра» и взять под опеку еще и молодых взрослых, пациентов до 21 года. Но проблема не решится расширением мандата фонда. У нее должно быть серьезное, многоуровневое решение, потому что к 18 годам, помимо лекарств, у пациента накапливается множество других проблем. Я уверен, что решение будет найдено уже в какое-то понятное, ближайшее время. Работа идет.

— «Ближайшее время» — это очень расплывчато…

Нужно понимать, что для решения вопроса лекарств для пациентов 18+ нужно задействовать множество участников процесса. Оно должно быть системным, универсальным для каждого региона. Конечно, самое просто решение — заставить регион платить. Фонд потратит до конца года 60 млрд на лекарства для детей. Это те деньги, которые «экономит» региональный бюджет. И есть ответственные субъекты, которые платят за лекарства для взрослых. Например, Иркутская область и Бурятия. Но есть и бедные или дотационные регионы, которые этого не делают. Вообще пациентов [с орфанными заболеваниями] старше 18 — на самом деле единицы. И деньги на них найти можно. Другое дело, хотят регионы это делать или нет. Но это уже вопрос нравственный.