Интервью · Обществопри поддержке соучастников

«Закупка лекарств — сложнейшая операция. Мы не можем быть скованы бюрократическими рамками»

Говорит Александр Ткаченко, глава госфонда «Круг добра». Спецвыпуск о взрослых, больных СМА

Этот материал вышел в № 129 от 15 ноября 2021
Читать номер
Этот материал вышел
в № 129 от 15 ноября 2021
11:49, 25 октября 2021Елизавета Кирпанова, специальный корреспондент
views

8374

11:49, 25 октября 2021Елизавета Кирпанова, специальный корреспондент
views

8374

Александр Ткаченко. Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Почти два года «Новая газета» пишет о людях со спинальной мышечной атрофией. СМА — это редкое и очень тяжелое нервно-мышечное заболевание, которое еще несколько лет назад никак не лечилось. Сейчас в мире существуют сразу три препарата от СМА. Но российские пациенты до недавних пор не могли их получить: лекарства очень дорогие, региональные власти отказывались их закупать.

В июне прошлого года, после огромного общественного резонанса, президент России Владимир Путин распорядился решить проблему с лекарствами для детей, больных редкими заболеваниями, в том числе СМА. Он повысил на два процента налог на доходы физических лиц (НДФЛ) для граждан, которые зарабатывают больше 5 млн рублей в год. Повышенной ставкой облагается только та часть дохода, которая превышает эту сумму. И подписал указ о создании государственного фонда «Круг добра», который на вырученные деньги — это около 60 млрд рублей ежегодно — станет закупать для больных детей дорогостоящие лекарства, включая не зарегистрированные в России.

Фонд официально заработал в феврале этого года. На сегодняшний день он потратил на помощь тяжелобольным пациентам почти 28 млрд рублей. На эти деньги «Круг добра» закупил лекарства и медицинские изделия для 1551 ребенка, из них 1038 — это дети со спинальной мышечной атрофией.

И все равно: такого объема критики, с которым сталкивается в публичном поле «Круг добра», не принимает на себя ни одна другая благотворительная организация. Люди, следящие за судьбой «редких» пациентов, а уж тем более родители таких пациентов, не понимают, зачем нужна сложная, многоуровневая процедура подачи заявки в фонд, кто устанавливает критерии отбора детей для получения препаратов, почему лекарства иногда слишком долго идут до больных — и даже иногда теряются по пути. На все эти вопросы в большом интервью «Новой» отвечает председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко.

СПРАВКА «Новой»

Александр Ткаченко — протоиерей Санкт-Петербургской епархии. В 2003 году он основал в Петербурге первый в России детский хоспис, в котором ежегодно получают паллиативную помощь больше 300 семей. Он также построил детские хосписы в Домодедове, Павловске и помогал открывать паллиативные службы в других регионах. Совсем скоро открывает четвертый хоспис — в Пушкине, «для молодых взрослых». Ткаченко — член Общественной палаты России. С января этого года также возглавляет фонд «Круг добра».

ОТ редакции

Этот материал — часть спецвыпуска «Новой газеты», посвященного теме спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых. Государственной статистики, учитывающей количество таких людей, в России нет. Созданный недавно при участии президента благотворительный фонд «Круг добра» по уставу не может оказывать помощь лицам старше 18 лет, при этом лекарства от СМА с доказанной эффективностью — самые дорогие в мире. Мы хотим изменить эту ситуацию.

Вид из офиса «Круга добра» на Китай-городе. Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Как вы оказались в «Круге добра»?

— Я не знаю (шутит). Жил себе спокойно и интересно. Строил детские хосписы по стране. Строил красивейший собор в Петербурге. Я точно не планировал руководить фондом.

Я случайно зашел в Минздрав. Можно сказать, мимо проходил. А тут руководители меня и спрашивают про фонд. «Какой фонд?» Мы прошли к министру здравоохранения. Он поинтересовался моим образованием. Я сказал, что у меня второе высшее в сфере организации здравоохранения. «Пишите резюме».

Насколько я понимаю, кандидатов на эту должность было несколько. Видимо, был составлен список со справкой по каждому, который лег на стол первому лицу. И предложение в итоге сделали мне.

Вы не возражали?

— Я не понимал сначала… что это. Мне сказали: обеспечение лекарствами. Эта тема в принципе мне хорошо знакома. Я этим и занимался последние 20 с лишним лет: помогал детям с тяжелыми и неизлечимыми заболеваниями и организовывал работу некоммерческих организаций.

В случае «Круга добра» все оказалась намного сложнее, чем вы предполагали?

— Скажем так, в выстраивании прозрачной процедуры принятия решений ничего сложного нет. Я знаю, какие риски могут быть на каждом этапе. Мы их все прописали: организационные, медийные, финансовые, коррупционные. Перед нами стояла задача выстроить такую систему, которая бы позволила их избежать. Сделать работу фонда оперативной и прозрачной.

Сложность заключается в том, что задумку президента — на мой взгляд, очень благородную и красивую — министерства пытаются встроить в свою бюрократическую машину. Мы практически не участвовали в процессе формирования устава и постановлений правительства, касающихся работы фонда.

Почти все наши предложения ведомства отметали, спорить было невозможно.

В результате документы готовили исполнители, которые боятся ошибки и постоянно перестраховываются. Сегодня очевидно, что, учитывая задачи, поставленные президентом, процесс работы фонда должен быть выстроен менее тяжеловесно.

При этом мне, по-честному, понятно, почему фонд создан именно так. Мы находимся внутри действующей системы оказания медицинской помощи. Идея разрушить все и построить на обломках новый мир не работает. Она приведет к катастрофе, к сбою основного механизма.

Но если мы когда-нибудь будем обсуждать стратегию развития фонда, я буду говорить о том, что эту систему необходимо менять.

С сотрудницей медотдела Светланой Коршуновой. Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

А что именно не так с этой системой? Как фонд вообще устроен?

— Есть председатель фонда, который назначается президентом. Есть правление, члены которого занимаются оперативной деятельностью фонда: принимают положения об оплате труда, командировках, должностных функциях и прочие внутренние документы.

Есть еще два ключевых руководящих органа. Первый — это Экспертный совет: врачи, главные специалисты Минздрава и представители пациентских организаций. Они утверждаются правительством. Их задача — формировать перечень заболеваний и лекарственных препаратов, а также обозначать категории детей, которым будет помогать фонд. Все решения по лекарственным препаратам Экспертный совет выносит на Попечительский совет. Это — второй ключевой руководящий орган фонда. Его состав утверждается президентом. Именно Попечительский совет принимает финальное решение: одобряет или отклоняет предложения экспертов по списку лекарств. В Попечительский совет входят 15 человек: директора федеральных клиник и руководители благотворительных и общественных организаций.

Есть еще и Совет фонда. Это законодатели: заместители министров труда, финансов и здравоохранения. Они утверждают бюджет, штатное расписание, типовые условия договоров с фармкомпаниями — то есть дают директивы правлению фонда, как надо работать. Этот орган необходим, но в рабочем режиме с ним очень трудно что-либо оперативно решать. Слишком много согласований.

Но и без Совета фонда тоже нельзя — все-таки речь о 60 млрд рублей, которые пойдут на закупку очень и очень дорогих препаратов.

В принципе структура неплохая. Мы видим «Круг добра» именно как президентский фонд, как уникальную структуру, решающую беспрецедентную задачу, поэтому наш фонд не должен быть ограничен узковедомственными рамками. Но иногда бюрократический аппарат пытается загнать нас под типовые регламенты.

Сколько заболеваний финансирует «Круг добра»? Как они попадают в перечень, по которому вы работаете?

— Сейчас у нас в списке более 40 заболеваний, и он будет пополняться. Любое физическое лицо, пациентская ассоциация или главный внештатный специалист может направить в фонд предложение рассмотреть заболевание и препарат для его лечения на предмет включения в перечень «Круга добра». Когда такой процесс запускается, мы действуем очень оперативно, хотя процедура непростая.

Сначала мы должны запросить у трех федеральных медицинских центров (или у трех ведущих специалистов из разных учреждений) заключения по этому заболеванию. Это целые научные труды. Затем запрашиваем заключение Росздравнадзора о препарате, которым лечат это заболевание, и его побочных реакциях. Последнее заключение делает «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» — о наличии иных препаратов для данного заболевания и их эффективности.

После этого заболевание рассматривает Экспертный совет. И оно выносится на заседание Попечительского совета. Если Попсовет соглашается с решением экспертов, фонд рассылает письма по регионам, чтобы они в течение недели предоставили информацию по детям с этим заболеванием.

Чиновники на местах вам помогают?

— Есть ответственные регионы, которые быстро отправляют заявку и по несколько раз нам звонят, чтобы удостовериться, все ли в порядке. Но есть регионы, которые очень долго готовят документы, присылают их с ошибками или неполным комплектом. Могут написать, что у них вообще нет пациентов, информацию о которых мы запрашиваем. Бывает так, что я знаю пациента, а они не знают. С этого момента мы уже «не отстанем» от региона, и

вы были свидетелем, что такое общение происходит иногда на повышенных тонах.

ПОД ТЕКСТ

Вера Садовникова, сотрудница отдела медицинского сопровождения заявок «Круга добра»:

— Сегодня весь день пытаюсь связаться с Томском по поводу ребенка с муковисцидозом, которому нужен препарат «Трикафта». Ну не выходит сотрудник из регионального здравоохранения на связь. Вот у меня записи: я с ним переписывалась с 6 сентября. Написала письмо на почту, потом повторно, звоню по телефону — не отвечает. Я не могу понять, почему человеку трудно просто перезвонить. Ребенок же страдает, ждет. Я пытаюсь связаться и с приемной министра. Не смогла, телефон все время занят.

Или вот заявка на ребенка из Пензенской области. В ней нет согласия родителей, но на это я могла бы закрыть глаза, потом бы дослали. Но нет самого важного документа — генетического теста, без которого нельзя назначить лекарство.

Иногда складывается такое ощущение, что регион хочет просто побыстрее спихнуть на нас своих пациентов. А потом — все, тишина.

Вера Садовникова. Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Некоторые родители сталкиваются с тем, что региональные специалисты отказываются назначать детям препараты для лечения редких заболеваний, особенно если они незарегистрированные. При том, что этот препарат может быть в перечне фонда, как например, воретиген непарвовек для лечения наследственной дистрофии сетчатки. Ваши сотрудники рассказывали мне, что врачи в регионах не хотят его назначать, потому что ничего о нем не знают. Этим препаратом не так давно начали лечить в Европе, а в России его совсем не применяли. У нас всего шесть детей, которым он показан.

— Такое происходит, потому что

в России специалисты по орфанным заболеваниям сами редкие, их очень мало.

Сейчас при назначении орфанного препарата региональные врачи стараются опираться на мнение коллег из федеральных клиник. Если препарат незарегистрированный, то он назначается только федеральным консилиумом. Если зарегистрированный, то дети тоже чаще всего едут в федклинику. Иногда и ехать никуда не нужно. Благодаря телемедицине региональные врачи и специалисты связываются между собой дистанционно и совместно назначают препараты.

Сотрудники медотдела говорят, что иногда сбор документов может занимать месяц, в период летних отпусков еще дольше. А для некоторых пациентов время играет ключевую роль…

— Безусловно, сбор документов отнимает время. Но это все равно быстрее, чем благотворительные сборы. Если заболевание вялотекущее, то небольшая задержка на состоянии пациента не скажется. Но если это онкология или СМА, то нам приходится решать все в ручном режиме.

После того как мы собрали полный пакет, заявка пациента отправляется двум экспертам. Они должны проверить обоснование, отсутствие противопоказаний и рассчитать необходимое количество препарата на год. Если у них есть разногласия, то подключается третий эксперт. Затем заявка выносится на Экспертный совет. Там ведутся чисто профессиональные, скучные для обычного человека разговоры. Врачи всегда за обоснованность назначения. Они не говорят о деньгах — они борются за пациента и делают так, как лучше для него, а потом под этим ставят свою подпись. Когда регион получает лекарства, он присылает подтверждение.

Министр здравоохранения в регионе лично несет ответственность за сохранность препаратов.

Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Сколько уходит времени на процедуру закупки лекарств?

— Государственная машина понимает, что большие деньги требуют серьезного надзора. Федеральное казенное учреждение, которое закупает зарегистрированные в России препараты, работает по ФЗ-44 (о контрактной системе в сфере госзакупок.Е. К.), а это долго. На все конкурсные процедуры уходит в среднем от 30 до 90 суток. Поставщики могут быть необязательными, ломать конкурсы. Иногда Федеральная антимонопольная служба (ФАС) устанавливает слишком длинные сроки для антикоррупционной проверки. Бывает, что решение по заявке пациента мы приняли в апреле, а лекарство до него еще не дошло. Но это закон.

Есть решение этой задачи, которое не лежит в плоскости федерального закона — это формирование запасов. Мы уже закупили лекарства из нашего перечня на первый квартал 2022 года и сейчас закупаем на второй.

А сколько времени нужно на закупку незарегистрированных препаратов?

— Их закупка происходит гораздо быстрее, потому что фонд покупает их самостоятельно по договору с фармкомпаниями. В среднем это занимает около двух-трех недель.

Самое быстрое, когда нам удалось закупить «Золгенсму», — десять дней.

Когда в регионе появляется новый пациент со СМА, об этом узнают абсолютно все. Нам обрывают телефоны. Мы сразу же звоним производителю. У ребенка срочно берут анализы на отсутствие антител к аденовирусу и отправляют их в Голландию. В тот же день мы делаем второй звонок в региональный орган здравоохранения с просьбой как можно быстрее собрать все документы.

В течение нескольких дней нам приходит ответ из Голландии и документы из региона. В четверг мы выносим весь комплект документов на Экспертный совет. Параллельно с этим производитель лекарства сообщает в США, что тест пошел в Голландию и надо готовить лекарство. Одновременно компания пишет в Минздрав письмо для разрешения на ввоз незарегистрированного лекарственного препарата. Как правило, ведомству нужна на это неделя. Но в таких случаях Минздрав выпускает разрешение за один день. На изготовление препарата, поставку, прохождение таможни и путь до больницы обычно компания просит 14 дней.

По этой схеме мы закупили «Золгенсму» уже для 12 детей.

Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Слышала, что у регионов есть возможность перераспределять некоторые лекарства, например «Спинразу», если появляется новый пациент, а закупка на него еще не прошла.

— Да, это заслуга фонда, которой я могу гордиться. Под каждого пациента со СМА в регионе завезено определенное количество флаконов «Спинразы». Допустим, ребенок получил лекарства в Твери, а потом переехал в Москву. Фонду нужно обеспечить непрерывность лечения. Регион пишет нам письмо о том, что пациент переезжает. Мы в течение одного дня согласовываем это с Минздравом, а потом с Экспертным советом. Москва тут же отпускает лекарство из числа флаконов, предназначенных для своих пациентов. А дистрибьютор в это время перевозит препараты из Твери.

Если внутри региона появляется новый пациент, то ему дают лекарство, но власти тут же направляют нам заявку, что необходима дозакупка. Решение мы принимаем в течение недели. Если в регионе для нового пациента нет лекарства, то мы перераспределяем из других субъектов.

В сентябре Ольга Германенко, глава фонда «Семьи СМА», писала, что четыре ребенка из Москвы и Крыма очень долго ждали лекарства, потому что «одного пациента «забыли», а еще у троих препарат лежал в регионе, и «никто не знал», пока не начали разбираться». Почему происходят такие ситуации?

— Когда препарат пошел на закупку, я пишу письма в каждый регион о решении Экспертного совета и напоминаю, что они обязаны уведомить об этом родителей в течение трех дней. Но регионы действительно не всегда это делают.

У нас скоро заработает информационная система, в которой родители будут видеть весь процесс: от подачи заявления до получения лекарства регионом. Система будет подключена к «Госуслугам». Чтобы все отладить, необходимо время. Но регионы уже имеют доступ к системе. Они переносят туда информацию с бумажных документов по заявкам за этот год. Мы рассчитываем, что система официально заработает до конца года. Но пусть вас не смущает, что она еще не запущена. В каждом из 85 субъектов назначены сотрудники здравоохранения, которые отвечают за связь родителей с местным минздравом и фондом — своего рода представители фонда в регионе. Мы договорились, что их действующие телефоны и почты будут опубликованы на нашем сайте и сайте регионального здравоохранения.

ПОД ТЕКСТ

Анна Кудря, член правления и заместитель председателя «Круга добра»:

— Однажды нам прилетела новость о том, что в одном из регионов начинает развиваться скандал: якобы ребенка не обеспечивает «Круг добра». Заявка была подана еще в марте, но до сих пор лекарства нет. И с заявкой ничего не происходит.

Мы начали разбираться. Родители переслали официальное письмо от органа здравоохранения за подписью министра о том, что документы направлены в фонд. Я понимаю, что это не может быть филькиной грамотой. За подписью министра такого не бывает. Мы проверили все, включая переписки всех сотрудников: не только в рабочей почте, но и личной. Нет заявки. Звоним исполнителю, который указан в письме. Очень аккуратно и корректно говорим, что заявки не нашли, и просим ее продублировать. На что нам отвечают: «А что там дублировать? Она не скомплектована. Конечно, мы ее еще не отправляли». И вот как на это правильно реагировать?

И отец Александр, и я, придя на эту работу из детского хосписа, хорошо визуализируем, с кем мы работаем. Мы знаем, в каком состоянии находятся родители тяжелобольного ребенка. Это самые сильные люди — родители, мамочки таких детей. Они 24 часа вовлечены в судьбу своего ребенка. У них не бывает отпусков. Они ждут этого лекарства, нервничают. Даже чтобы просто прийти и подать заявление, родителям иногда приходится решать очень тяжелые задачи, например, с кем оставить ребенка. И вот как ты, сидя в региональном здравоохранении, можешь так отмахиваться? Просто отправь документы, которые у тебя на столе лежат».

Анна Кудря. Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Почему нельзя исключить регион из этой цепочки? Сделать так, чтобы вы держали связь с родителями напрямую?

— Обеспечение орфанными лекарствами — это ответственность регионального здравоохранения. Они видят пациента, его состояние. И это правильно, когда министр в курсе, сколько у него в субъекте детей нуждается в том или ином лекарстве, сколько их поставлено и получено.

Регион должен быть вовлечен в этот процесс.

Вы говорили, что вам удалось существенно снизить стоимость многих лекарственных препаратов, которые вы приобретаете. Как формируется цена?

— Цены на лекарства, включенные в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), регулирует государство. А вот стоимость незарегистрированных в России лекарств — договорная. К каждым переговорам мы, ФАС, Минздрав и другие профильные ведомства очень серьезно готовимся. Мы смотрим, какая цена на лекарство в других странах, сколько стоят аналоги, какие предусмотрены условия поставки.

По большинству препаратов за счет переговоров стоимость упала на 40%.

В феврале вы рассказывали, что отныне будете вести переговоры по цене открыто на площадке Общественной палаты. Поводом для этого, с ваших слов, послужило давление со стороны фармпроизводителей, которые просили включить то или иное заболевание или препарат в работу фонда. В чем конкретно заключалось это давление?

— Например, месяц назад у нас под окнами стали появляться одиночные пикеты родителей с требованием закупить для их детей препарат (его название не раскрывается по просьбе «Круга добра». — Е. К.). Мы позвали их к нам в офис, проверили детей по нашим спискам и сказали: «Ну ведь ваши дети получают от нас [другие] лекарства». Анна Павловна Кудря звонит в компанию-производитель и говорит: «Коллеги, не мешайте работать». На следующий день пикетов не было.

Вы не верите, что мамы встали в пикет, потому что действительно переживали за судьбу своих детей?

— Родители были из разных регионов. Нужно было их привезти в одно время, разместить, обеспечить сменяемость пикета.

Скорее всего, это была спланированная акция.

Вот другой пример: мы ведем переговоры с одной фармкомпанией по снижению цены на незарегистрированный препарат. Договариваемся о скидке. На совещании присутствует представитель ФАС, который в один момент говорит: стоп, почему это лекарство в самых дорогих странах мира, например, в Швейцарии и в Америке, продается за 700 тыс. рублей за флакон, а нам вы предлагаете покупать за 1,4 млн? Через два дня мы получаем коллективное письмо от родителей на имя [премьер-министра Михаила] Мишустина. Под ним 700 подписей. Цель письма — попытка оказать давление на фонд, чтобы ускорить заключение договора. Мы здесь тоже видим попытку манипуляции со стороны фармкомпании.

У вас есть прямые доказательства?

— Нет, только косвенные. Взаимодействие с пациентскими сообществами во всех фармкомпаниях находится в строке «маркетинг». Конечно, не все пациентские сообщества так работают. Но некоторые, опять же косвенно, создавались самими фармкомпаниями для лоббирования своих интересов, то есть оказания давления на государство.

Больше всего вопросов и претензий к фонду у родителей маленьких пациентов, больных СМА. Они не понимают, зачем фонд установил критерии для отбора детей на получение «Золгенсмы».

Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

СПРАВКА «Новой»

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое генетическое заболевание, при котором у больного постепенно, снизу вверх, отмирают мышцы тела. Его вызывает поломка гена SMN1, в результате чего нарушается выработка белка. Этот белок нужен для выживания мотонейронов, благодаря которым от мозга идут сигналы к скелетным мышцам организма.

У человека есть ген SMN2, дублирующий SMN1. Он вырабатывает небольшое количество белка, которое позволяет больному сохранить часть двигательных функций. Но его все равно не хватает, и мотонейроны погибают.

В зависимости от количества копий SMN2 (чем их больше, тем легче протекает заболевание) выделяют четыре типа СМА. Самый тяжелый — первый тип. Без лечения дети с такой формой болезни, как правило, умирают до двух лет.

Есть три лекарства для лечения СМА. «Спинраза» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам) зарегистрированы в России. Лекарства пожизненные. Они работают по схожему механизму, увеличивая производство белка SMN1 в «резервном» гене SMN2. Оба препарата могут быть назначены пациентам вне зависимости от типа заболевания и возраста. Различаются они лишь способом введения. «Спинраза» — это инъекции в спинной мозг: в первый год лечения делают шесть уколов, в последующие — по три. Один флакон стоит почти 5 млн рублей. «Эврисди» — это сироп, который нужно пить ежедневно. Его цена — 700 тыс. рублей за упаковку.

Третий препарат — «Золгенсма» (онасменоген абепарвовек) — в России не зарегистрирован. Согласно инструкции к препарату, «Золгенсму» могут получить только дети до двух лет (в США), или если вес ребенка не превышает 21 кг (в Европе). Его механизм отличается от «Спинразы» и «Эврисди»: синтетическая функциональная копия гена SMN1 доставляется в клетки двигательных нейронов с помощью специального вирус-вектора. Он вводится в организм больного однократно. Стоит этот препарат больше двух миллионов долларов. Это самое дорогое лекарство в мире. «Кругу добра» удалось снизить на него цену. Но она не раскрывается по условиям договора с компанией-производителем.

Ни одно из лекарств не излечивает болезнь полностью, но все они останавливают ее развитие. Их эффективность была доказана в ходе клинических испытаний. Однако, как отмечают эксперты, по «Золгенсме» длительных клинических исследований на сегодня нет. Поскольку препарат новый, период наблюдения за пациентами составляет около пяти лет. Врачебное сообщество не знает, продолжит ли препарат действовать спустя годы.

— Эти критерии установили не мы, а ведущие российские врачи-генетики и неврологи. Если препарат зарегистрирован, то по нему есть клинические рекомендации, есть медицинские стандарты оказания помощи.

Если лекарство не зарегистрировано, на что ориентироваться врачам?

Они собираются вместе и говорят: мы ничего не знаем о препарате. Но исходя из того, что пишет фармкомпания, мы разрабатываем некое коллегиальное решение — консенсус, который и будем применять. Он был опубликован в Неврологическом журнале им. Л. О. Бадаляна. Врачи рекомендовали назначать «Золгенсму»:

  • предсимптоматическим пациентам;
  • пациентам со СМА 1-го типа в возрасте до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев;
  • пациентам со СМА 2-го типа — в возрасте до 12 месяцев или с течением заболевания не более трех месяцев;
  • пациентам со СМА 3-го типа — на усмотрение врачебной комиссии федерального центра.

Но согласно инструкции по применению препарата, инъекцию «Золгенсмы» можно делать детям до двух лет (в США). Или если вес ребенка не превышает 21 кг (в Европе).

— Вы читаете инструкцию, составленную бизнесом.

Вы должны понимать, что Novartis — это фармпроизводитель, который хочет заработать денег.

Мы к нему прислушиваемся, но наука есть наука. Позиция врачей (не моя) такая: СМА первого типа развивается лавинообразно. Болезнь прогрессирует настолько быстро, что к шести месяцам после рождения у ребенка гибнет 40–60% мотонейронов.

Если ребенку сделать укол «Золгенсмы» в период, указанный в критериях, то мы уже сейчас можем судить, что лекарство свою эффективность подтверждает. Если мы делаем укол в более поздний период, когда большинство мотонейронов погибло, то лекарство не будет действовать с предполагаемой эффективностью.

И мы это видим по многим нашим пациентам. Некоторые дети, которые поздно получили «Золгенсму», не демонстрируют той динамики, которую обещает компания.

И потому сейчас их родители добиваются от нас получения «Спинразы» или рисдиплама.

Но мы обеспечить их этими препаратами теперь не можем, потому что получится эксперимент над российскими детьми за счет российских налогоплательщиков. Эффективность тандемной (комбинированной) терапии клинически не доказана, ее безопасность не изучена. Сам производитель сказал, что для получения «Золгенсмы» нужно исключить прием «Спинразы» или рисдиплама.

Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

Но исследования по тандемной терапии уже ведутся.

— Тут мы снова уходим в область фармбизнеса. Не ищите здесь истины — ищите деньги. Производитель понимает, что рекламная кампания, построенная на формировании представления о «единственном препарате, который лечит СМА» и «одном уколе на всю жизнь», проваливается. Она ищет другие методы, чтобы оставить лекарство на рынке.

Наша задача как фонда: обеспечить детей тем, что лечит.

Врачи говорят, что «Спинраза» и рисдиплам по эффективности одинаковы. У них разная стоимость: 4,9 млн за флакон и 700 тысяч за упаковку. Практика говорит, что рисдиплам является препаратом первого выбора до определенного веса и возраста ребенка при одинаковом эффекте. Дальше уже играет роль, куда успели добежать представители фармкомпании.

Тем не менее недавно вы обратились к врачебному сообществу с просьбой «провести анализ накопленной врачебной практики» по применению «Золгенсмы»? Означает ли это, что критерии будут расширены?

— Врачи знают о препарате очень мало. Мы идем на ощупь, но мы идем. За несколько лет применения препарата у врачей собрался небольшой клинический опыт. С годами мы будем узнавать гораздо больше, понимание врачей будет меняться.

Сейчас нужно совместить науку с клиникой и посмотреть, что будет. Возможно, врачи сделают другие выводы.

ПОД ТЕКСТ

Сергей Куцев, главный внештатный детский специалист Минздрава по медицинской генетике, в интервью Vademecum:

— Если мы назначаем генотерапевтический препарат на очень ранней стадии любого заболевания, не только СМА, когда еще много живых клеток, то это все-таки действительно очень эффективно. При ранней диагностике и лечении высоки шансы, что большая доля клеток получит генную конструкцию, они останутся живыми и продолжат нормально функционировать.

Генетические препараты — самый эффективный подход из ныне существующих, но применять их необходимо на ранних стадиях заболевания. Именно с этим связаны те ограничения, которые есть в нашем консенсусе.

Нужно помнить одну простую вещь: организм каждого человека индивидуален, поэтому понять, почему для одного пациента «Золгенсма» эффективна, а для другого менее эффективна, не представляется возможным — это зависит от многих факторов. У кого-то трансформирование клеток приведет к тому, что почти 100% нейронов получат конструкцию, а у кого-то — только 60%. Стоит учитывать особенности иммунной системы, которая у кого-то больше отреагирует на аденоассоциированный вирус, у кого-то меньше.

Все зависит от стечения очень многих обстоятельств, и здесь помогает только статистика. Сейчас у нас есть небольшая группа детей (около 60 человек), которые получили «Золгенсму», и наши доктора-неврологи задумались о пересмотре консенсуса и расширении показаний. Например, отвести не два месяца на появление первых симптомов, а больше. Может быть, возрастные рамки расширить. Такая информация появляется только опытным путем.

В июле фонд рассмотрел первые заявки на детей со СМА для получения «Золгенсмы». Из шести пациентов экспертами были одобрены только двое. Остальным предложили альтернативное лечение. Это решение вызвало большой общественный резонанс, после чего оно было пересмотрено. В итоге детям одобрили лекарство, им уже сделали укол. Почему вы изменили решение, несмотря на то, что формально дети незначительно, но «выросли» из критериев?

— Это был момент, когда у нас шли переговоры с поставщиком по цене и условиям поставки лекарства. До подписания договора мы не могли закупать лекарство, а «Золгенсма» очень сильно завязана на возраст ребенка. Эти дети нуждаются в терапии, им некогда ждать. Представьте, если бы мы вынесли заявки этих детей на Экспертный совет. И эксперты спросили: «Круг добра», вы когда будете готовы к поставкам?» А мы пока не можем ответить. Может быть, через два месяца, через три. Эксперты могли бы утвердить их на «Золгенсму», но тогда дети на неопределенное время остались бы без лечения. Поэтому Экспертный совет рекомендовал им другие препараты. И как только мы достигли согласия по всем контрактным условиям — это произошло буквально в течение суток после первого заседания, мы сразу же отправили заявки этих детей на пересмотр.

Как вы относитесь к сборам на «Золгенсму», которые сейчас ведутся в соцсетях на детей, выросших из критериев? Таких сейчас 25.

— Родители имеют право собирать деньги на лекарство. Скорее всего, у них уже такой возраст, что «Золгенсма» вряд ли поможет. Но решать не нам — врачам. А вот говорить о том, что ребенок «не нужен фонду» и что «государство нас бросило» — это нечестно. Потому что 24 из 25 этих детей получают от «Круга добра» или «Спинразу», или рисдиплам, которые стоят десятки миллионов рублей (еще на одного ребенка документы в фонд пока не подавались). И мы видим, что эти препараты эффективны.

Если же родители ведут сбор, то, наверное, честно с их стороны будет сказать:

«Спасибо фонду «Круг добра». Мы получили от вас лекарство. Но дальше хотим рискнуть — попробовать все препараты».

Для фонда, конечно, экономически выгоднее заплатить один раз за «Золгенсму», нежели постоянно покупать «Спинразу» по 25–30 миллионов в год. Мы за несколько лет «окупим» однократную трату на «Золгенсму». Но, если лучшие российские врачи уверенно говорят, что конкретное лекарство в конкретном случае не поможет, а нужно другое, как я могу не согласиться?

Фото: Михаил Гребенщиков / для «Новой»

У родителей, которые ведут сбор на «Золгенсму», есть еще один аргумент, вполне справедливый. «Золгенсма», если все же есть шанс, что она сработает, будет поддерживать человека всю жизнь. А «Круг добра» будет обеспечивать ребенка другими лекарствами («Спинраза», «Эврисди») только до 18 лет. Потом их должны закупать регионы, но они этого не делают.

— Совсем недавно обсуждали эту проблему с [вице-премьером] Татьяной Алексеевной Голиковой. Были идеи изменить устав «Круга добра» и взять под опеку еще и молодых взрослых, пациентов до 21 года. Но проблема не решится расширением мандата фонда. У нее должно быть серьезное, многоуровневое решение, потому что к 18 годам, помимо лекарств, у пациента накапливается множество других проблем. Я уверен, что решение будет найдено уже в какое-то понятное, ближайшее время. Работа идет.

«Ближайшее время» — это очень расплывчато…

— Мы хотим создать машину на заводе АвтоВАЗ, которая будет круче «Мерседеса».

Нужно понимать, что для решения вопроса лекарств для пациентов 18+ нужно задействовать множество участников процесса. Оно должно быть системным, универсальным для каждого региона. Конечно, самое просто решение — заставить регион платить. Фонд потратит до конца года 60 млрд на лекарства для детей. Это те деньги, которые «экономит» региональный бюджет. И есть ответственные субъекты, которые платят за лекарства для взрослых. Например, Иркутская область и Бурятия. Но есть и бедные или дотационные регионы, которые этого не делают. Вообще пациентов [с орфанными заболеваниями] старше 18 — на самом деле единицы. И деньги на них найти можно. Другое дело, хотят регионы это делать или нет. Но это уже вопрос нравственный.

продолжение

Читайте историю Игоря Вершинина в спецвыпуске «Новой газеты»

Этот материал вышел благодаря поддержке соучастников

Соучастники – это читатели, которые помогают нам заниматься независимой журналистикой в России.


Вы считаете, что материалы на такие важные темы должны появляться чаще? Тогда поддержите нас ежемесячными взносами (если еще этого не делаете). Мы работаем только на вас и хотим зависеть только от вас – наших читателей.

#дети #фонды #сма #орфанные лекарства

важно

3 часа назад

Сборная России по футболу проиграла Хорватии 0:1 в отборочном матче на ЧМ-2022

Опрос

Проверка данных. 99% населения уже переписано?

Опрос в «Новой газете»
views

3293

Присоединяйтесь к нам в соцсетях

Топ 6

1.
Репортажи

Приморский бой В Анапе — многотысячные протесты из-за нового генплана. Горожане опасаются, что у них заберут жилье

views

156109

2.
Интервью

«В интересах сохранения тайны не можем привести доказательства вашей вины» Экс-губернатор Хабаровского края Сергей Фургал ответил на вопросы «Новой»

views

121869

3.
Комментарий

Изуеверы Следствие посчитало, что Сергей Зуев сбежит из России после трех операций и оставит детей и внуков, один из которых был прооперирован через два дня после рождения. История одной семьи эпохи безжалостности

views

118557

4.
Сюжеты

Этносфера ненависти В Новой Москве подрались мужчины, один из них был с ребенком. Все бросились обсуждать национальность нападавших, дело дошло до публичного спора Симоньян и Кадырова

views

104996

5.
Новости

Привитым более полугода назад россиянам аннулировали QR-коды после введения новых сертификатов о вакцинации от коронавируса В минздраве объяснили это сбоем на сайте «Госуслуг» и пообещали все восстановить

views

100193

6.
Сюжеты

«Крупнейшая попытка силового вторжения в Польшу» На белорусско-польской границе собралась колонна беженцев из Ирака и Сирии, их сопровождают вооруженные люди с собаками и автозаки

views

83411

Вы можете просто закрыть это окно и вернуться к чтению статьи. А можете — поддержать газету небольшим пожертвованием, чтобы мы и дальше могли писать о том, о чем другие боятся и подумать. Выбор за вами!
close

К сожалению, браузер, которым вы пользуетесь, устарел и не позволяет корректно отображать сайт. Пожалуйста, установите любой из современных браузеров, например:

Google Chrome Firefox Opera