Мы рассказываем о том, какие существуют лекарства для лечения СМА. В России зарегистрирован всего один препарат — «Спинраза» от компании Biogen. Одна инъекция стоит 125 тысяч долларов. Принимать лекарство нужно пожизненно: в первый год терапии делают шесть уколов, в последующие — по три. Второй препарат «Золгенсма» от Novartis стоит 2,1 млн долларов, но это одна инъекция на всю жизнь, которую необходимо сделать больному ребенку до достижения двухлетнего возраста. Теперь лекарство зарегистрировано не только в США, но и в Японии. Решение регулятора на уровне Европейского союза ожидается в первой половине 2020 года.

Как и «Спинраза», он требует пожизненного применения, но отличается по способу введения: «Рисдиплам» — это сироп, который нужно пить ежедневно. Препарат пока нигде не зарегистрирован. Но на прошлой неделе Roche подала заявку на его регистрацию в российский Минздрав. Компания рассчитывает получить удостоверение в первом полугодии 2021 года. О цене «Рисдиплама» пока не сообщается, но Roche планировала установить на него стоимость ниже, чем у своих конкурентов Biogen и Novartis.

Помимо этого, в России работает программа дорегистрационного доступа к «Рисдипламу». Она дает возможность пациентам со СМА получать препарат до его регистрации в стране, если нет других доступных возможностей для лечения. Сейчас участие в программе одобрено для 38 детей со СМА 1-го типа из России. Как сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, 27 марта стартовала программа для пациентов и со 2-м типом.

С начала нашей общественной кампании улучшилась ситуация с закупкой «Спинразы» в регионах, но лишь точечно. На 17 марта, согласно сайтам «Госзакупок» и «Госрасходов», препарат закупили 22 региона. С тех пор тендеры разместили власти Башкортостана (6 ампул за 47,7 млн рублей), Калининградской области (10 ампул за 79,5 млн рублей) и Тульской области (12 ампул за 94,8 млн рублей). Еще два новых аукциона (1 ампула за 7,9 млн рублей и 8 ампул за 63 млн) проходят в Чувашии. В Петербурге идет закупка 40 ампул (310 млн рублей) и 4 ампул (31,6 млн рублей) в московском МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского.

Но когда лекарство дойдет до пациентов — неизвестно. В связи с пандемией коронавируса благотворительные фонды бьют тревогу:

Кроме того, из-за перехода медучреждений на карантинный режим у некоторых пациентов отменяются плановые реабилитационные процедуры, операции и консультации со специалистами. Коронавирус становится поводом и для отмены судебных заседаний.

«Сегодня (24 марта. — Е. К.), например, в Татарстане было назначено судебное заседание для рассмотрения вопроса о лечении малышки со СМА, но, когда семья и адвокат пришли на заседание, их не пустили в зал, сославшись на коронавирус, — рассказала Ольга Германенко. — Заседание было перенесено почти на месяц! Это огромный срок для ребенка со СМА, с ним за этот месяц может произойти все, что угодно».

Эпидемия и рост курса доллара и евро поставили под угрозу работу благотворительных фондов. Падает число пожертвований, дорожает медицинское оборудование. На волне истерики здоровые люди скупают аппараты инвазивной вентиляции легких (ИВЛ). Эти же аппараты и другое респираторное оборудование жизненно необходимы больным спинальной мышечной атрофией.

«Семьи СМА» уже сообщили, что в фонде закончились аспираторы и пульсоксиметры, и как скоро он сможет оказывать своим подопечным экстренную помощь — неизвестно (перейдя по этой ссылке, вы можете помочь благотворительному фонду).

Пугает и еще одна вещь. «Золгенсма», самое дорогое лекарство в мире, по текущему курсу ЦБ стоит порядка 165 млн рублей. А с учетом реабилитации — больше 200 млн. Такова теперь цена жизни ребенка со СМА в условиях эпидемии и экономического кризиса. Поэтому сегодня мы публикуем новые истории в поддержку маленьких пациентов.

Укол совести

Ада Кешишянц

4 месяца,

СМА 1-го типа, Кисловодск

«Некоторые меценаты, которые выражают готовность помогать, после консультации с Минздравом звонят: «Нам сказали, что это бесполезная трата денег». И отказываются. Говорят: «Мы лучше поможем тем, кому гарантированно можно помочь». (папа Гурген Кешишянц)

Когда Аде был 1 месяц, на плановом обходе невропатолог из детской поликлиники сказала, что у нее слабые ручки и ножки. Врач рекомендовала пройти обследование. В Пятигорске девочке сделали нейромиографию и поставили диагноз «миопатия». Родителей это испугало, и они захотели его опровергнуть. Родители попали в краевую клинику к доктору Олегу Аграновичу, он сказал немедленно сдавать анализы на СМА. Тесты оказались положительными.

Семья пыталась получить «Спинразу» от государства, ссылаясь на Постановление Правительства РФ № 890, которое обязывает региональные власти закупать лекарства, но тщетно. Неофициально чиновники говорили, что «Спинраза» неэффективная, что у одного из детей, который ее получил, был регресс.

Сейчас родители самостоятельно собирают деньги на «Золгенсму». Недавно папа Ады продал свое кафе в Пятигорске. Собрано около 16 млн рублей из необходимых 195 млн (по текущему курсу ЦБ).

Ярослав Грицаев

8 месяцев,

СМА 1-го типа, Ставрополь

«Ярик появился на свет 6 июля 2019 года. Нашему счастью не было предела! С момента рождения все было хорошо: к трем месяцам он научился держать головку. Было чудом наблюдать за ним. Но затем мы стали замечать, что ребенок слабеет». (мама Наталья Грицаева)

Два месяца назад Ярослава направили в краевой диагностический центр, где ему поставили диагноз СМА. Мальчика взял на попечение фонд «Вера и детство». Родители написали письмо в минздрав Ставропольского края с просьбой обеспечить ребенка «Спинразой» за государственный счет, но ответа пока не получили. Сразу же после постановки диагноза они открыли в соцсетях сбор средств на «Спинразу», но сейчас хотят перенаправить его на «Золгенсму». Считают, что это лекарство, хотя и дороже, но зато нужен всего один укол, который будет поддерживать ребенка всю жизнь. Пока собрано больше 500 тысяч рублей.

Ира Шестакова

1 год и 5 месяцев,

СМА 2-го типа, Москва

«К сожалению, наше солнышко начинает уходить в закат. С каждым днем болезнь начинает забирать наши силы, нашу энергию, нашу жизнь. Мы уже меньше сидим, меньше переворачиваемся, все чаще кладем головку на плечо родным». (мама Елена Шестакова)

Ира родилась в октябре 2018 года. Поначалу девочка немного отставала в двигательном развитии: так и не научилась самостоятельно садиться, а активно переворачиваться и крутиться на полу начала только к году. Тогда же у нее практически пропали рефлексы в ногах, и доктор направила Иру на электронейромиографию. После исследования семья узнала о СМА. Ира прошла врачебную комиссию, ей назначили «Спинразу», но получить в Москве лекарство девочке не удается. Родители начали искать другие способы лечения и узнали про «Золгенсму». Клиника Children’s Hospital of Philadelphia готова принять Иру, но семье нужно закрыть сбор на лекарство. Сейчас Шестаковым удалось собрать почти 34 млн рублей — это 23% от необходимой суммы.

Имран Тангатаров

7 лет, СМА 2-го типа,

Нефтекумск (Ставропольский край)

«Да, человеческая жизнь бесценна… Но сегодня я могу сказать иначе, потому что жизнь моего сына стала иметь ценник со множеством нулей. СМА не щадит хрустальный блеск в глазах детей, заставляя их угасать». (мама Альбина Тангатарова)

Семья Тангатаровых «познакомилась» со СМА, когда в полтора года Имран переболел ветрянкой. В течение месяца он потерял навыки ходьбы и перестал стоять у опоры. Имран — жизнерадостный мальчик, любимый сын и борец за жизнь. Он до сих пор не может получить лечение, которое существует в мире уже несколько лет. «Спинраза» хотя и зарегистрирована в России, но остается для Имрана недоступной. Тангатаровым отказали в помощи более 20 фондов. Семья самостоятельно ведет сбор средств на лекарство. Первый годовой курс «Спинразы» стоит 45 млн рублей. На счету родителей пока только около 2 млн.