«Мы же не звери»

Спинально-мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, из-за которого в теле отмирают двигательные клетки, мотонейроны. Заболевание прогрессирует очень быстро: сначала ребенок теряет возможность двигаться, а затем и дышать. Без лечения он, полностью осознающий происходящее, наблюдает, как тело перестает дышать даже на ИВЛ и задыхается. Но в мире существует уже три лекарства от СМА, они очень дорогие. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, нужен только один укол, но он стоит $2,1 млн. «Рисдиплам» — $360 тысяч в год (принимать его нужно всю жизнь), «Спинраза» — $720 тысяч в первый год и $360 тысяч — в последующие (ставить уколы также нужно пожизненно).

С августа 2021 года в России детей со СМА лекарствами обеспечивает созданный благодаря общественному резонансу государственный благотворительный фонд «Круг Добра», он закупает и «Золгенсму», и два других лекарства. 

Семья Бахтиных из Екатеринбурга борется за жизнь Миши с самого рождения. Он стал первым ребенком в России, которому диагноз СМА поставили в возрасте двух недель. У Миши СМА — 1-го типа, это самый тяжелый вариант. Уже в месяц он попал в реанимацию с осложнениями, нужна была искусственная вентиляция легких. Когда Мише поставили диагноз, фонда «Круг Добра» еще не было. Два первых флакона «Спинразы» Мише перераспределил региональный Минздрав после большой общественной кампании. Еще 15 миллионов рублей на продолжение терапии собрали частные благотворители. А в феврале 2021 года удалось собрать деньги на укол «Золгенсмы».

Миша получает «Рисдиплам» уже 11 месяцев, семья закупала препарат на личные средства и при помощи благотворительных фондов. Динамика на этом лекарстве оказалась фантастическая. Миша набрал вес, приобрел новые двигательные навыки, стал активным, перестал болеть. По шкале CHOP Миша набрал 14 пунктов. Но деньги закончились, в сентябре покупать лекарство не на что.

Миша Бахтин — не единственный ребенок в России, кому нужна тандемная терапия. Москвичка Маша Леонтьева — еще один СМАйлик, которому всем миром собирали на укол «Золгенсмы». В марте 2021 года Маше поставили укол, в этот день семья Маши благодарила всех, кто помог собрать деньги:«Друзья, эмоции переполняют нас! Знаем, что и вас тоже. Мы так ждали этого дня — когда сможем произнести эти два слова. Два самых долгожданных и заветных слова: сбор закрыт. Наша Машенька будет жить».

До «Золгенсмы» Маша получила шесть уколов «Спинразы», врачи рекомендовали вернуться на терапию этим препаратом, чтобы не было ухудшения. Родители обратились в суд с требованием обязать Департамент здравоохранения Москвы обеспечить их дочь жизненно важным лечением. Суд первой инстанции и апелляцию семья выиграла. 

Благотворительный фонд «Круг Добра», занимающийся лекарственным обеспечением детей с редкими генетическими заболеваниями, не может взять Машу Леонтьеву и Мишу Бахтина под опеку, хотя на данный момент и обеспечивает троих других детей со СМА 1-го типа тандемной терапией. Представитель фонда комментирует:

Экспериментальной тандемная терапия считается на основании двух противоречащих друг другу инструкций по применению. В инструкции к препарату «Золгенсма» написано: «Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими, опыт применения препарата в сочетании с другими препаратами для лечения СМА ограничен». А в инструкции к препарату «Рисдиплам» после проведенного производителем исследования указаны данные о безопасности тандемной терапии, но не о ее эффективности. Из-за этих формальных противоречий и отсутствия клинических исследований, фонд «Круг Добра» не может закупать тандемную терапию.

В России есть два случая в Алтайском крае, когда после решения суда родителям удалось добиться обеспечения детей тандемной терапией за счет регионального минздрава. Правда, для этого родителям пришлось объявлять голодовку и жить в палатке около здания минздрава. Сейчас оба ребенка получают «Спинразу» за счет регионального бюджета.

15 августа Дмитрий Муратов направил официальные запросы в российское представительство компании «Роше» и головной офис Roche-Group, производителя «Рисдиплама», с просьбой обеспечить Машу Леонтьеву и Мишу Бахтина полугодовым запасом препарата, чтобы дети не столкнулись с необратимыми последствиями отсутствия лечения, пока завершаются судебные тяжбы с региональными минздравами. А также с просьбой предоставить исследования и клинические рекомендации о безопасности и эффективности тандемной терапии, чтобы фонд «Круг Добра» смог обеспечить всех российских детей со СМА, нуждающихся в тандемной терапии. На момент публикации текста ответа от представителей компании не поступило, прошло две недели.

Сегодня, 30 августа, Дмитрий Бахтин, отец Миши Бахтина, вышел на Красную площадь в одиночный пикет с плакатом: «Помогите спасти сына». В течение нескольких минут его задержали сотрудники полиции и доставили в ОВД, там у него попросили объяснение, но протокол составлять не стали: «Мы же не звери».