Тверской районный суд Москвы отказал в предоставлении препарата рисдиплам двум взрослым пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) — Петру Воротынцеву и Екатерине Бочковой. Об этом свидетельствуют данные картотеки суда.
Оба заседания прошли 17 ноября. «Причина в том, что я не лег в орфанный центр, где всем пациентам все равно пишут отказы. Обжаловать будем», — сообщил Воротынцев «Таким делам». Речь идет о Центре орфанных заболеваний 67-й московской больницы.
Жена Воротынцева Барбора рассказала «Новой газете», что Бочковой отказали по той же причине — она не лежала в центре. У пациентки было заключение Научного центра неврологии, но, по ее словам, «говорят, что оно не имеет силы», так как Бочкова не госпитализировалась.
По данный «Новой», Орфанный центр не выдал положительное заключение еще ни одному взрослому пациенту со СМА. Свое решение медики, как правило, мотивируют «отсутствием результатов анализа эффективности и безопасности препаратов нусинерсен, рисдиплам в клинических исследованиях в отдельной группе у пациентов в возрасте 18 лет и старше».
В России клинические исследования по эффективности этих лекарств у взрослых действительно не проводились. Однако есть результаты применения «Спинразы» (нусинерсен) в Германии, которые подтвердили улучшение двигательных функций и стабилизацию состояния у 124 пациентов в возрасте от 16 до 65 лет. Производитель рисдиплама, по результатам одного из исследований, также сообщал об эффективности препарата у группы пациентов в возрасте от 6 месяцев до 65 лет.