В России, только по официальным данным, около 4500 пациентов с первичным иммунодефицитом. Это редкое генетическое заболевание лечится препаратом с международным непатентованным наименованием «Иммуноглобулин человека нормальный». Сейчас он в большом дефиците: отечественный иммуноглобулин еще можно найти в ряде регионов, а импортного, как говорят сами пациенты, нет совсем. По оценкам общественников, сейчас в России без жизненно необходимой терапии или с риском ее остановки остаются почти две тысячи человек. К решению проблемы подключился государственный фонд «Круг добра», который помогает детям с тяжелыми и редкими заболеваниями. Но что делать взрослым?
Фото: РИА Новости
«2020-й год резко изменил жизнь всех пациентов с первичным иммунодефицитом и мою тоже. Наше государство просто перестало закупать импортный иммуноглобулин для таких пациентов, как я.
Когда я получала свое лекарство, то могла жить и работать, быть полезной государству и обществу. За последние три года я ни разу не была на больничном, вела активный и абсолютно нормальный образ жизни.
Прошу вас, верните мой импортный иммуноглобулин.
И мою прежнюю жизнь».
Это отрывок из видеобращения, которое в конце октября опубликовала в соцсетях Надежда Полшкова. Она работает главным библиографом в Белгородской научной библиотеке. Ей 37 лет. Надежда инвалид третьей группы: у нее первичный иммунодефицит.
Первичный иммунодефицит (ПИД) — это большая группа заболеваний (почти 500 форм), которые обусловлены генетической мутацией. Пациенты, больные ПИД, не защищены даже от самых простых инфекций и вирусов, поскольку их организм не вырабатывает антитела.
ПИД сложно диагностировать. Например,
на постановку правильного диагноза Надежде Полшковой ушло больше 30 лет. Дело в том, что клинические проявления первичных иммунодефицитов легко спутать с симптомами бронхита, пневмонии, менингита и других заболеваний.
«Я не могу сказать, что была очень болезненным ребенком, но все же немного отличалась от других детей. Чаще простужалась, мне сложнее было выкарабкаться. Но при этом я занималась спортом и танцами: это примиряло меня с моими недугами, — рассказывает Надежда «Новой». — А в 2009 году я почувствовала себя сильно хуже: у меня начались бесконечные пневмонии, синуситы, гаймориты. Почти на полгода я попала в туберкулезную больницу. Было даже подозрение на онкологию. Но точный диагноз мне не ставили».
Надежда Полшкова. Фото из личного архива
В 2011 году Надежда побывала на частном приеме у аллерголога-иммунолога Андрея Масленникова. Он первый заподозрил у пациентки первичный иммунодефицит. Следом она обратилась в московский Институт иммунологии. И только в 2015 году ей окончательно подтвердили диагноз: первичный иммунодефицит, форма — общая вариабельная иммунная недостаточность. Для нее характерны низкий уровень антител в крови и повышенная чувствительность к инфекциям.
«Когда я приехала из Москвы, то начала еще теснее общаться с нашими врачами и попросила давать мои контакты, если в регионе появятся другие ребята с первичным иммунодефицитом, — вспоминает Надежда. — Со мной начали связываться мамочки таких детей. Мы стали общаться, с кем-то из них даже стали друзьями».
Так постепенно в Белгородской области образовалось небольшое сообщество пациентов с первичным иммунодефицитом. По словам Надежды Полшковой, на конец прошлого года в регионе жило 28 детей с ПИД, еще 13 человек — взрослые, которых она знает лично. Но это приблизительные цифры: чиновники отказались сообщить точное число пациентов с первичным иммунодефицитом.
Первичный иммунодефицит излечим, если больному сделать трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (иначе — костного мозга, важнейшего кроветворного органа человека) от здорового донора. В случае успешной пересадки у пациента сформируется иммунная система без генетического дефекта.
Но такая операция показана только при некоторых формах ПИД. Остальным пациентам, у которых в организме нарушен синтез антител, необходимо получать пожизненную заместительную терапию. Таких больных в России, по оценкам «Общества пациентов с первичным иммунодефицитом» (ОППИД), около 1800 человек.
Базовый препарат для лечения ПИД — «Иммуноглобулин человека нормальный» (ИЧН). Его нельзя отменить или заменить другим лекарством. ИЧН выпускают в двух формах, которые различаются по способу введения: внутривенно или подкожно. Внутривенный иммуноглобулин переливают больному через капельницу каждые три-четыре недели в стационаре под надзором медиков. Инъекции подкожного иммуноглобулина пациент или его родители могут делать самостоятельно в домашних условиях. Еженедельно.
В мире ИЧН производят 20 компаний. В России зарегистрировано 14 препаратов иммуноглобулина. Один из них подкожный, остальные — внутривенные. Пять из них — отечественного производства. Врачи, назначая терапию, отдают предпочтение импортным препаратам: в отличие от российских, они лучше очищены и реже приводят к аллергическим реакциям.
По закону, больные ПИД имеют право получить иммуноглобулин бесплатно. Обязанность по закупке этого лекарства лежит на региональных властях. В среднем на одного больного государство тратит в месяц 150–200 тысяч рублей, в год — около двух миллионов.
«Последние несколько лет я получала импортные иммуноглобулины: «Октагам», «Привиджен», «Гамунекс» и «Интратект». Но никогда они мне не доставались просто, — говорит Надежда Полшкова. — Перебои с поставками в Белгородской области были всегда. Иногда мы не могли получить лекарства по 2–3 месяца, потому что отменялись торги. Приходилось обращаться в прокуратуру и к губернатору, писать депутатские запросы, ходить на приемы к чиновникам. У пациентов с первичным иммунодефицитом никогда нет спокойной жизни. Мы постоянно как будто ведем боевые действия за свои препараты».
«С лекарственным обеспечением пациентов с ПИД действительно очень часто возникали проблемы, — подтверждает в разговоре с «Новой» Наталья Берсенева, вице-председатель ОППИД.
— Бывало так, что в одном регионе на пациента могло не хватить препарата, а в другом регионе власти по разным причинам просто не хотели его закупать.
Но сейчас проблема лекарственного обеспечения приобрела массовый характер: отечественный иммуноглобулин в дефиците, а импортного почти нигде нет».
2020-й стал поворотным годом для пациентов с ПИД. Производители препарата столкнулись с дефицитом плазмы крови, из который выделяют иммуноглобулин. В разгар пандемии люди сели на карантин, начали болеть — из-за этого сократилось число доноров во всем мире.
Искусственно синтезировать иммуноглобулин нельзя.
Иммуноглобулин в мире начал дорожать. В России же закупочная стоимость долгое время оставалась на прежнем уровне. «Иммуноглобулин человека нормальный» входит в список Жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Его предельно отпускную стоимость регулирует государство, она зафиксирована в рублях. В результате поставщики, оказавшись в невыгодном положении, начали уходить с российского рынка.
По данным Headway Company, которая ведет мониторинг закупок в фармацевтической отрасли, объем госзакупок ИЧН в 2019 году составил 5,2 млрд рублей, а объем несостоявшихся тендеров — 825,2 млн рублей. В 2020-м году были сорваны аукционы уже на 2,8 млрд рублей при объеме закупок на 4,6 млрд рублей. За три квартала 2021 года объем несостоявшихся тендеров составил целых 5,4 млрд рублей при общем объеме заказа на 6,9 млрд рублей.
Не последнюю роль в уходе поставщиков с рынка сыграло импортозамещение, считает Надежда Полшкова. В 2015 году в России было введено тендерное правило «третий лишний», согласно которому при госзакупках ряда товаров отклоняются все заявки зарубежных компаний, если подано хотя бы два предложения от компаний из стран ЕАЭС. Это правило, отмечают эксперты, практически наверняка отстраняет от торгов иностранных производителей, даже если их препарат дешевле отечественного.
Надежда Полшкова. Фото из личного архива
О надвигающемся иммуноглобулиновом кризисе врачи и пациентские организации начали активно говорить еще весной прошлого года. ОППИД и благотворительный фонд «Подсолнух», который помогает людям с нарушениями иммунитета, призывали российские власти повысить закупочные цены на иммуноглобулин. Их просьба была удовлетворена лишь спустя 9 месяцев.
Первый раз Минздрав пересмотрел цену 31 августа, второй — 8 сентября. По подсчетам Vademecum, на некоторые зарубежные препараты цены увеличились на 40 и 63%. Больше всего выросла стоимость российского «Иммуновенина» — на 84%. Несмотря на это, эксперты опасаются, что дефицит лекарства продлится еще «неопределенно долго». По оценке Минпромторга, на восстановление необходимого объема импорта производителям понадобится около полугода.
28 октября Росздравнадзор сообщил, что на конец месяца на территории России находится более 188 тысяч упаковок препарата отечественного производства, из них около 55 тысяч — в медицинских организациях. Импортного препарата в стране — 45,4 тысячи упаковок, из них 8174 — в лечебных учреждениях.
Пытаясь привлечь внимание к проблеме, пациенты и родители детей с ПИД запустили в соцсетях флешмоб. Они публикуют свои истории борьбы за лекарства под лозунгами «Верните нам иммуноглобулин» и «Я/МЫ хотим жить!»
«Весь месяц я не могла спать спокойно. Все время в голове мысли о том, что я не получу иммуноглобулин, что у меня есть сын, мама, работа. Я помню те времена, когда я постоянно болела, как организм был измотан
и начал потихоньку отказывать. Помню слова коллеги, которая предложила заняться здоровьем и уйти из школы. Ей, конечно, было все равно, как я буду жить. Всем наплевать на всех» (Оксана Ярошенко, Москва).
«Я слишком хорошо помню тот период, когда мой сын не был диагностирован, не было лечения, и я каждый день жила в страхе. И вот сейчас, когда существуют препараты иммуноглобулинов, которые дают возможность нам жить, мы находимся на краю пропасти» (Людмила Болдырева, мама Савелия, 2 года, Липецк).
Из-за нехватки иммуноглобулинов некоторые пациенты сейчас находятся — или рискуют оказаться — в критическом состоянии. Общественники вынуждены искать остатки импортного препарата по всей стране.
Надежда Полшкова рассказывает, как буквально на прошлой неделе ОППИД экстренно доставил импортный иммуноглобулин «Привиджен» для 7-летнего Саши Барышева из белгородского поселка Борисовка. Диагноз «первичный иммунодефицит» ему поставили в 2016 году. С началом терапии он стал реже болеть, «а если болел, то заболевания поддавались лечению».
Саша благополучно отходил в детский сад. В этом году он поступил в первый класс, но отучился в школе всего полторы недели. В августе он получил полный объем иммуноглобулина в последний раз. Следующие два месяца ему переливали по два флакона вместо четырех.
На фоне нехватки иммуноглобулинов у Саши начались осложнения: поднялась высокая температура, снизился вес, пропал аппетит. На прошлой неделе Елена Барышева, мама Саши, забила тревогу. ОППИД в экстренном порядке нашел в Москве иммуноглобулин за один день.
«Пока его состояние не изменилось: иммуноглобулины распределятся по организму в течение 3–5 дней, — рассказала «Новой» Елена Барышева 4 ноября — в день, когда Саша получил лекарство. — Теперь нужно начинать терапию заново. Чтобы насытить организм иммуноглобулинами полностью, нужно 3–6 месяцев. Как мы вернемся к нормальной жизни, если для нас больше нет лекарства?»
В прошлом месяце ОППИД искал препараты еще для одного ребенка — 10-месячной Аделии Нугумановой из Тюменской области. «В больнице, где лежала Аделия, не было иммуноглобулинов импортного производства и препарата «Пентаглобин», который применяется в экстренных случаях», — рассказывали сотрудники пациентской организации.
ОППИД удалось оперативно найти лекарства и организовать их доставку в Тюмень, но девочка их не дождалась. 2 октября она умерла.
В сентябре Национальная ассоциация экспертов в области первичных иммунодефицитов (НАЭПИД) сообщила, что в связи с дефицитом внутривенных препаратов «не только рекомендована, но и крайне желательна» закупка подкожных иммуноглобулинов — «Гамманорм» и «Кьютаквиг».
Подкожные иммуноглобулины давно используются для лечения первичного иммунодефицита за рубежом. В России же практика их применения очень маленькая.
Швейцарский препарат «Хайцентра» хоть и зарегистрирован в России, но еще ни разу государством не закупался, потому что на него не была установлена отпускная цена. Шведский «Гамманорм» и американский «Кьютаквиг» не зарегистрированы. Их получали единичные пациенты благодаря благотворительным сборам или в рамках исследований от компаний-производителей.
В России предусмотрена процедура закупки незарегистрированного лекарства за счет бюджета, если официально одобренная терапия пациенту не помогает. Для этого ему нужно получить заключение врачебной комиссии и обратиться в местный орган здравоохранения, чтобы тот инициировал закупочную процедуру. Но региональные власти зачастую этому противятся.
Фото: РИА Новости
13-летней Рузиле Валиевой из Нижнекамска иммунологи не могли подобрать подходящую терапию в течение 5 лет. Реакция организма на все препараты внутривенного иммуноглобулина — тяжелая непереносимость, неукротимая рвота и предынсультное состояние. В итоге иммунологи назначали Рузиле «Гамманорм». Лекарством ее обеспечил «Русфонд». Состояние девочки стабилизировалось.
Параллельно ОППИД начал добиваться закупки препарата для Рузили от регионального минздрава. Рассмотрение ее дела длилось больше трех месяцев. В конце октября Вахитовский районный суд Казани вынес положительное решение: обеспечить Рузилю лекарством и материалами для его введения за счет бюджета.
Добиваться лекарства через суд может позволить себе далеко не каждый пациент — это слишком долго.
Не могут обеспечить дорогостоящими препаратами всех больных ПИД и благотворительные фонды. На оформление документов на ввоз незарегистрированного препарата, поиск поставщика и доставку тоже уходит много времени. Именно поэтому пациентские организации призвали государство провести экстренную централизованную закупку импортных иммуноглобулинов и наладить бесперебойное производство препарата в России.
«Новая» направила официальный запрос в Минздрав РФ с просьбой прокомментировать предложение общественников. На момент публикации материала редакция ответа не получила.
С февраля этого года закупать за счет бюджета не зарегистрированные в России лекарства может еще одна организация — «Круг добра», государственный фонд поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.
Первичный иммунодефицит пока не входит в перечень заболеваний, с которыми работает фонд. Но, как стало известно «Новой», Экспертный совет (один из ключевых руководящих органов «Круга добра») рассмотрел ПИД и препараты для его лечения на заседании 28 октября. Эксперты единогласно проголосовали за включение ПИД в работу фонда. Закупать предложено «Иммуноглобулин человека нормальный» именно для подкожного введения. В приоритете у Экспертного совета фонда — «Хайцентра» и «Кьютаквиг».
Кроме того, пациентам с ПИД может быть доступен и один из внутривенных иммуноглобулинов. В начале октября Экспертный совет также проголосовал за включение в перечень фонда хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии. Пациентам с этим заболеванием показан «Привиджен». Если во врачебных заключениях больных ПИД будет указан этот препарат, «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава теоретически тоже сможет его закупить.
Предложение Экспертного совета должен рассмотреть Попечительский совет — за ним окончательное слово. Заседание назначено на 11 ноября.
Кроме того, руководству фонда необходимо договориться с производителями о цене препаратов. Сроки переговоров не определены и могут затянуться — вплоть до нескольких месяцев. Однако глава фонда Александр Ткаченко в разговоре с «Новой» заявил, что с учетом дефицита иммуноглобулина в стране он постарается завершить переговоры в кратчайшие сроки — в течение двух недель. Только после этого фонд сможет начать закупки.
«Наши дети не виноваты в сложившейся ситуации с иммуноглобулинами. Пациенты должны быть уверены в том, что у них есть лечение на тот срок, который им прописал врач. И даже если оно пожизненное, — подчеркнул Ткаченко. — Ресурсы фонда позволяют обеспечить детям непрерывность лечения — и более того, сделать его менее болезненным. Они больше не будут ездить в больницу, рискуя подхватить инфекцию. Лекарства для подкожного введения они смогут принимать прямо из дома».
По уставу, «Круг добра» помогает только детям до 18 лет. Если федеральные власти не решатся на централизованную закупку, взрослые пациенты так и останутся на попечении регионов. Захотят ли те лечить своих пациентов незарегистрированным лекарствами? Вопрос без ответа.
{{subtitle}}
{{/subtitle}}