«Уверенности нет, но есть надежда»

Большая часть суммы — 47 млрд — пойдет на закупку лекарственных препаратов, в том числе не зарегистрированных в России. «Понятно, что в процессе проведения торгов, наверное, нам удастся снизить цены на лекарственные препараты, договориться с производителями там, где они являются единственными производителями этих лекарственных препаратов. Но это дело будущего», — сообщила накануне вице-премьер Татьяна Голикова.

По словам вице-премьера, еще три миллиарда из оставшихся тринадцати потратят на технические средства реабилитации, один миллиард — на медицинские изделия. На что будут израсходованы остальные 9 миллиардов, Голикова не уточнила.

На средства фонда планируют финансировать лечение 30 редких заболеваний. Но окончательный перечень нозологий еще не определен. «Они будут утверждены, но это не значит, что они будут абсолютно постоянными. Они будут пополняться в ходе работы фонда «Круг добра», — добавила Голикова.

Отказ властей лечить «смайликов» спровоцировал в начале прошлого года крупный общественный скандал. Больным СМА требуются дорогостоящие препараты. Один из них — «Золгенсма» — значится в книге рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире (больше 2,1 млн долларов). Власти регионов отказывали в закупке лекарств, ссылаясь на нехватку бюджетных средств. Родители маленьких пациентов собирали огромные суммы своими силами.

Несколько детей умерли, не дождавшись спасительных уколов.

***

Главный руководящий орган нового фонда — Попечительский совет, который будет контролировать бюджет и направления деятельности. В него вошли 15 общественных деятелей и врачей. Среди них — учредитель фонда помощи хосписам «Вера» Нюта Федермессер, попечитель благотворительного фонда «БЭЛА. Дети-бабочки» Ксения Раппопорт, актриса и соучредитель фонда «Подари жизнь» Чулпан Хаматова, доктор медицинских наук и президент «Национальной медицинской палаты» Леонид Рошаль, директор Всероссийского общества редких заболеваний Ирина Мясникова и актер Константин Хабенский, президент одноименного благотворительного фонда.

Главой фонда «Круг добра» назначен протоиерей Санкт-Петербургской епархии, председатель комиссии ОП по вопросам благотворительности и социальной работе и основатель первого в России детского хосписа Александр Ткаченко.

«Мы понимаем, что нас будут очень тщательно проверять. Не просто предметно и детально, а ежедневно, под лупой. И попечительский совет фонда, и налоговые органы, и наш учредитель — Минздрав, и общественные организации, и пациентские сообщества, и даже СМИ. Ключевым принципом работы фонда должна быть прозрачность всех рабочих процессов», — [подчеркнул](https://ria.ru/20210106/fond-1592112713.html) Ткаченко.

Однако некоторые процессы экспертам до сих пор кажутся размытыми. «Новая» поговорила с директором благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольгой Германенко и членом Общественной палаты Екатериной Курбангалеевой, которые участвовали в обсуждении создания нового фонда.

— Когда мы в первый раз, в конце октября, собрались в Общественной палате узким кругом пациентских организаций и экспертов-генетиков, то сформулировали несколько основных вопросов. Прежде всего, какова оптимальная организационно-правовая форма механизма финансирования. А после того, как мы определились, то сконцентрировались на трех вопросах: каковы направления деятельности, структура управления фонда и какие нозологии должны быть включены?

Мы настаивали на том, что по форме это должен быть именно фонд. Это более гибкая система финансирования. Деньги фонда можно будет тратить на лечение за рубежом и приобретение незарегистрированных препаратов, не надо терять время на проведение госзакупок, когда требуется срочная помощь. В логике расходования бюджетных средств это все было бы невозможно. В результате был создан и фонд, и подведомственное казенное учреждение.

Насколько я понимаю, сейчас закупки будут производиться двумя организациями. Большие партии зарегистрированных препаратов будут закупаться через казенное учреждение, а незарегистрированные или малые партии препаратов, а также технические средства реабилитации и медицинские изделия — через фонд. Я думаю, что закупочные процедуры начнутся уже в первом квартале, а для таких пациентов, как со СМА, — уже сейчас. Важно отметить, что в указе прямо написано про закупку незарегистрированных препаратов и технических средств реабилитации, не входящих в федеральный перечень.

Что касается структуры фонда, мы рады, что Минздрав пошел по пути создания коллегиального высшего органа управления, эту роль будет играть Попечительский совет фонда. Именно он должен будет утверждать бюджет и перечни нозологий, лекарственных препаратов и ТСР.

Сейчас нужно посмотреть на частности: какие нозологии и препараты в итоге войдут в перечни, будет ли включена диагностика и прописаны дополнительные финансовые механизмы. Например, мы предлагали использовать риск-шеринг. Когда большие фармкомпании выходят с инновационными препаратами, даже несмотря успешные клинические испытания, мы не знаем, какая у лекарств будет эффективность в длительной перспективе. Тут в ход идет механизм разделения рисков. Если препарат оказался не эффективным для конкретного пациента, то он не оплачивается.

Очевидно, что 60 млрд — это большие деньги, но кто-то в любом случае не будет охвачен фондом. Денег не хватит не потому, что их мало, а потому что каждый месяц мы открываем новые заболевания, появляется новое патогенетическое лечение, совершенствуется диагностика. И в этом случае надо будет пересматривать перечни нозологий, препаратов и реестры пациентов. Население растет, а значит, к сожалению, будет расти и пропорция больных.

— Мы давно ждали подписания этого указа и воспринимаем эту новость позитивно. Семьи измучены непрекращающейся борьбой за жизнь своих детей. Но, конечно, как и любой нормативно-правовой акт, сейчас указ — это достаточно рамочная конструкция, которая не дает четкого понимания, как будет работать система. Все так же нет ответа на самые волнующие вопросы: когда, кто, как и каким образом получит необходимое лечение?

На вчерашнем совещании с президентом Татьяна Голикова привела статистику, которую собрал Минздрав о пациентах со СМА, которые уже на лечении — это 466 детей. Цифра соотносится с нашими данными и в целом достоверна. Я очень четко слышу, что проведена работы, чтобы понять, будут ли пациенты обеспечены лечением в январе. Однако для тех, у кого инъекции запланированы на март-апрель, у нас уже не такие радужные ожидания. Уверенности нет, но есть надежда, что к этому моменту фонд успеет подхватить этих пациентов.

Помимо них, примерно столько же детей не получают лечения. Сейчас появилось много малышей со СМА 1-го типа, которые не могут ждать. Они каждый день теряют возможность для восстановления. Все предновогодние праздники мы собирали деньги на откашливатели, договаривались с другими фондам по аппаратам для вентиляции легких — чтобы дети хотя бы выжили. А что с этими детьми? Их подхватит фонд? Или не подхватит, а сначала будет обеспечивать терапией тех, кто уже начал? Нам пока не понятно. Хочется, чтобы за лечением не нужно было бегать.

И еще один момент, который продолжает беспокоить, а на сегодняшний день решения нет: речь о взрослых пациентах. Среди них есть 17-летние, которые уже начали терапию. Мне звонят родители и спрашивают: «В марте моему ребенку будет 18. Фонд заработает с января. Может быть, мы успеем получить один укол за счет федерального бюджета. А дальше?» У меня нет ответа. Больше 230 взрослых пациентов по-прежнему остаются на регионах.