«Спинраза» — первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Он увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2. При регулярной терапии «Спинраза» останавливает развитие СМА и возвращает больному утраченные двигательные способности. Пациентам необходимо делать инъекции этого лекарства в течение всей жизни: в первый год лечения — шесть раз, в последующие — по три. Отменять препарат после начала терапии нельзя: по мнению специалистов, это может ухудшить состояние больного и ускорить развитие болезни.

Всего в России около тысячи больных СМА, большинство из них — дети. Но это только те пациенты, которые находятся в собственном регистре благотворительного фонда «Семьи СМА», — самой крупной организации, занимающейся помощью больным спинальной атрофией.

По словам главы фонда Ольги Германенко, сейчас жизненно необходимое лечение «Спинразой» получают лишь 130 человек.

Обязанность по закупке препарата, согласно постановлению правительства № 890, возложена на регионы. Но местные власти это делать отказываются, ссылаясь на нехватку бюджета. Один укол «Спинразы» стоит 125 тысяч долларов. С учетом нынешнего курса ЦБ закупка лекарства для одного пациента в первый год терапии обойдется в 55,3 млн рублей, дальше — в 27,6 млн рублей.

С начала года пациентское сообщество говорит о «федерализации» заболевания, то есть о внесении СМА в перечень высокозатратных нозологий, что позволит финансировать лекарства за федеральный счет. В январе эту инициативу поддержала спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко. Она поручила Комитету по социальной политике подготовить новые предложения по расширению федерального списка нозологий. Но никаких дальнейших шагов со стороны властей в этом направлении больше сделано не было.

На самом высоком уровне о проблеме лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями, в том числе СМА, заговорили накануне голосования за поправки в Конституцию. 9 июня вице-премьер Татьяна Голикова выступила за создание специального фонда, из которого будут выделяться деньги на дорогостоящие препараты. Пополнять его она предложила из средств федерального и региональных бюджетов, а также используя спонсорскую помощь «социально ориентированного бизнеса».

Эту идею поддержал президент России Владимир Путин. Спустя две недели после совещания с Голиковой он поделился своим видением того, как можно решить проблему с орфанными лекарствами. Глава государства предложил повысить налог на доходы физических лиц (НДФЛ) с 13% до 15%. Инициатива затронет граждан, которые зарабатывают больше пяти миллионов рублей в год. Повышенной ставкой будет облагаться только та часть доходов, которая превышает эти пять миллионов.

По словам Путина, такая система позволит ежегодно привлекать в бюджет больше 60 млрд рублей, которые целенаправленно пойдут на помощь тяжелобольным детям. Все решения о расходовании этих средств, по замыслу президента, будут принимать врачи и общественные деятели, которые «делом доказали свою порядочность, непререкаемый авторитет и безупречную репутацию». Путин настаивал, что вырученные с нового налога деньги пойдут «в дополнение к тем ресурсам, которые уже выделяются на высокотехнологичную помощь».

Премьер-министр Михаил Мишустин должен был исполнить поручение президента к 24 июля. Однако до сих пор — прошло почти два месяца — никакой фонд для поддержки детей с орфанными заболеваниями зарегистрирован не был — по крайней мере, на сайте Минюста об этом информации нет.

«Новая» поинтересовалась у Татьяны Голиковой, будет ли создан для этого отдельный орган, и если да, то как он будет формироваться и по каким критериям будет происходить отбор кандидатов. Однако вице-премьер не ответила на наш запрос. Более того, редакция направила в администрацию президента письмо с просьбой создать рабочую группу и предложила экспертов, которые могли бы в нее войти. Официально нашу инициативу никто до сих пор не прокомментировал.

Все это время, пока власти медлят с определением источника финансирования «Спинразы», родители пациентов проводят в судах. В регионах уже вынесены десятки положительных решений с формулировкой о «немедленном исполнении». Это означает, что лекарства должны быть предоставлены детям в течение двух месяцев. Но чиновники игнорируют это требование и умышленно затягивают процесс.

В Амурской области во время апелляции судья «скорректировал» решение суда первой инстанции, убрав формулировку о «немедленном исполнении». Это позволило региональному Минздраву отложить закупку «Спинразы» до конца года. «Регионы сегодня начинают размышлять так: “Нам осталось продержаться пять месяцев, дальше заберут на федеральный уровень”, — говорит Ольга Германенко. — Это недопустимо, потому что это надежда на “авось рассосется”».

В Москве Тверской районный суд даже не приступил к рассмотрению исков родителей пациентов по существу, хотя двухмесячный срок, установленный для судебного разбирательства, уже давно истек. Судья Мария Грибова откладывала заседание шесть раз. На последнем слушании у сотрудников столичного Департамента здравоохранения внезапно обнаружился коронавирус, и весь суд пришлось эвакуировать. Следующее заседание, на котором должно быть вынесено решение, состоится 26 августа. Какую изобретательность продемонстрируют представители депздрава на этот раз, можно только гадать.

Но есть и хорошие новости. Первая: в середине июля Минздрав утвердил новые клинические рекомендации по спинальной мышечной атрофии. В последний раз они пересматривались в 2013 году. В обновленный документ включена патогенетическая терапия «Спинразой», которую эксперты просят начинать как можно раньше после постановки диагноза.

Вторая — 3 августа комиссия Минздрава РФ проголосовала за то, чтобы включить «Спинразу» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это значительно упростит пациентам доступ к лекарству, а чиновники лишатся еще одного аргумента для отказа. В случае включения лекарства в список компания «Янсен» обещала снизить его стоимость на 25%. Цена будет фиксированной и составит около 5,7 млн рублей за ампулу. Осталось лишь дождаться окончательного решения правительства. Откладывать его, как предложил замглавы ФАС Тимофей Нижегородцев, ни в коем случае нельзя. Цена отсрочки — десятки жизней.