«Мы всегда приветствуем разработки в сфере лечения СМА, так как лекарства, способного полностью победить болезнь, пока не существует. Любые шаги в эту сторону — важный прогресс. Однако разработчики сейчас окажутся в трудном положении. Для испытаний нужны пациенты со СМА 1-го типа в возрасте до 8 месяцев. Все дети, подпадающие под эти критерии с российским гражданством, имеют право получать проверенные безопасные препараты с доказанной эффективностью: Золгенсму, Спинразу или Рисдиплам через «Круг Добра». Понятно, что очень мало родителей согласится отдать своего ребенка для испытаний препарата, безопасность и эффективность которого только предстоит выяснить. Вряд ли только из патриотического желания поддержать исследования российской компании кто-то подпишет такое согласие и откажется, например, от Золгенсмы. Однако это хороший шанс для пациентов, находящихся на территории России, но без гражданства, так как они не могут получать лекарства от «Круга Добра». Клинические исследования — это международная практика. Когда российские дети еще не имели доступа к препаратам, некоторые получали лечение именно благодаря попаданию в программу клинических испытаний в других странах».

«Мы находимся в самом начале эры расцвета генных препаратов. Многие компании, увидев коммерческий успех той же Золгенсмы, бросились разрабатывать такие же технологии. По качеству российские препараты могут вполне соответствовать зарубежным разработкам. Способ изготовления довольно логичный и простой. Производство под ключ можно наладить в среднем в течение года. Есть даже китайские компании, у которых можно заказать и биореакторы, и целые цепочки получения и очистки препарата, готовые производственные участки под ключ. По аналогии с производством вакцины от коронавируса «Спутник V», массовое производство которой было налажено очень оперативно.

Конечно, распространение российских препаратов генной терапии повысит их доступность для всех пациентов не только в нашей стране, но и за рубежом. Орфанных заболеваний в мире более семи тысяч, в общем ими болеет 6–8% всей популяции земли, а лечение доступно в очень малом количестве стран и от очень ограниченного количества заболеваний. Препараты от СМА, например, получает менее 30% всех пациентов с этим заболеванием в мире в связи с его очень высокой стоимостью».

«Препарат Золгенсма не имеет патентной защиты, он фактически даже не является лекарством в привычном понимании этого слова, он является методом трансплантации гена, помещенного в капельницу для простоты использования. На момент создания препарата он являлся первым в мире, сейчас эта технология уже неоднократно опробована, в том числе в России. Вакцина от коронавируса «Спутник V» действует аналогичным образом: аденовирус используется как средство доставки антител в клетки организма. В случае с Золгенсмой вирус доставляет в клетку недостающий ген SMN1. Фактически в России уже есть мощности и отработанные механизмы для производства такого препарата. Настройка для массового производства и выхода на рынок должна занять не больше года, препарат даже может не быть очень дорогостоящим. Цена той же Золгенсмы не имеет ничего общего с затратами на ее производство. Производитель поставил цену, исходя из стоимости обеспечения уже существовавшей на рынке Спинразой на первые пять лет жизни пациента. И FDA, американское управление по контролю качества, одобрило такое ценообразование. Мы же имеем возможность поставить цену во много раз ниже и обеспечить доступ к препарату не только всех российских пациентов, детей и взрослых. Но и для стран, чьи бюджеты не могут обеспечить закупки существующих американских препаратов. Мы были бы героями для всего мира».