Новости · Общество

В Минздрав России подали документы на регистрацию еще одного препарата для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

12:10, 23 июля 2020Александра Новикова, Корреспондент

4795

12:10, 23 июля 2020Александра Новикова, Корреспондент

4795

Фармацевтическая компания «Новартис» подала в министерство здравоохранения документы для регистрации в России препарата генной терапии «Золгенсма», который необходим людям, страдающим спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом «Новой газете» рассказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

По ее словам, для орфанных лекарств установлена ускоренная процедура: чтобы их зарегистрировать, не нужно проводить дополнительных клинических испытаний на территории России.

«Мы рассчитываем, что препарату «Золгенсма» будет присвоен орфанный статус, и его регистрация пройдет по укороченной процедуре. Однако сколько по времени она займет, пока что сказать сложно: возможно, Минздраву потребуется какая-то дополнительная информация от компании, а для ее уточнения нужно время», — рассказала глава фонда «Семьи СМА».

Германенко добавила, что сама компания «Новартис» рассчитывает завершить регистрацию в течение года. Однако точные сроки там пока не сообщают, так как «Золгенсма» — это первый препарат генной терапии иностранного производства, который регистрируют в России. «Могут обнаружиться какие-то подводные камни», — пояснила собеседница «Новой».

«Договорились»

Что думают эксперты и родители детей, больных СМА, о предложении правительства, поддержанном президентом

«В целом, это очень позитивная новость. Мы ожидаем, что регулятор, понимая неотложную потребность наших пациентов, будет стараться рассмотреть поданное досье в кратчайшие сроки, чтобы у пациентов появились дополнительные возможности получить необходимую терапию», — заключила Германенко.

«Золгенсма» — препарат инновационной генной терапии, который стоит больше 2,1 миллиона долларов (инъекция однократная). Это самое дорогое лекарство в мире. В США лекарство вводится больному ребенку в возрасте до двух лет. В Европе показания к применению другие: там его могут ввести ребенку весом до 21 кг, ограничения по возрасту нет.

В России пока что зарегистрировано лишь одно лекарство, помогающее людям с подобным заболеванием, — «Спинраза». Однако его получают далеко не все пациенты. По словам Германенко, необходимое жизненно важное лечение проходят лишь 10% от всех больных СМА в стране. В марте швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав на регистрацию еще одного препарата для больных СМА — «Рисдиплам».

 

Делаем честную журналистику
вместе с вами

Каждый день мы рассказываем вам о происходящем в России и мире. Наши журналисты не боятся добывать правду, чтобы показывать ее вам.

В стране, где власти постоянно хотят что-то запретить, в том числе - запретить говорить правду, должны быть издания, которые продолжают заниматься настоящей журналистикой.

Ваша поддержка поможет нам, «Новой газете», и дальше быть таким изданием. Сделайте свой вклад в независимость журналистики в России прямо сейчас.
#sn #болезнь #орфанные лекарства #спинальная атрофия

важно

11 часов назад

Что произошло за день 24 марта. Коротко

Slide 1 of 6

выпуск

№ 31 от 24 марта 2021

Slide 1 of 11
  • № 31 от 24 марта 2021
  • № 30 от 22 марта 2021
    № 30 от 22 марта 2021
  • № 29 от 19 марта 2021
    № 29 от 19 марта 2021
  • № 28 от 17 марта 2021
    № 28 от 17 марта 2021
  • № 27 от 15 марта 2021
    № 27 от 15 марта 2021
  • № 26 от 12 марта 2021
    № 26 от 12 марта 2021
  • № 25 от 10 марта 2021
    № 25 от 10 марта 2021
  • № 24 от 5 марта 2021
    № 24 от 5 марта 2021
  • № 23 от 3 марта 2021
    № 23 от 3 марта 2021
  • № 22 от 1 марта 2021
    № 22 от 1 марта 2021
  • В архив выпусков «Новой газеты»

Топ 6

1.
Расследования

«Я служил в чеченской полиции и не хотел убивать людей» (18+) Старший сержант Полка им. Кадырова Сулейман Гезмахмаев впервые рассказывает о внесудебных расправах над жителями Чечни, не скрывая имен палачей

495443

2.
Расследования

Крым их Как поделили полуостров друзья Владимира Путина и местные чиновники. И чем этот «дележ» обернулся для обычных жителей

480464

3.
Комментарий

Прасковеевские небеса Тайны геленджикского двор[ц]а: кому он принадлежит на самом деле, зачем его строили и как рухнули мечты. Исследование Владимира Пастухова

251790

4.
Комментарий

Большие деньги при плохой еде Власть распространяет на всю страну модель «сталинских колхозов»: народ должен нищать и помалкивать

195779

5.
Сюжеты

«Умирать я буду одинокой» Пройти девяностые и штурмовать Грозный, биться на ринге и прыгать с парашютом. Ничто не сделает мужчину — мужчиной, если внутри него живет женщина

164275

6.
Колонка

Масочный режим для фуфловира Главу «Биотек» Шпигеля арестовали потому, что госструктуры не простили частникам конкуренции в ковид-пандемию. А губернатор пошел довеском

163192

Вы можете просто закрыть это окно и вернуться к чтению статьи. А можете — поддержать газету небольшим пожертвованием, чтобы мы и дальше могли писать о том, о чем другие боятся и подумать. Выбор за вами!
Стать соучастником

К сожалению, браузер, которым вы пользуетесь, устарел и не позволяет корректно отображать сайт. Пожалуйста, установите любой из современных браузеров, например:

Google Chrome Firefox Opera