Новости · Общество

В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

11:24, 19 мая 2020Елизавета Кирпанова, специальный корреспондент

16634

11:24, 19 мая 2020Елизавета Кирпанова, специальный корреспондент

16634

Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя.

«Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире.

В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2.

Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг.

Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническому исследованию, дети с таким весом могут достигать возраста 5 лет, а в некоторых случаях и старше. Отметим, что в США, где также зарегистрирован «Золгенсма», показания к применению другие: там препарат доступен только для детей со СМА в возрасте до двух лет.

Эти различия в показаниях к применению объясняются тем, что Novartis подает досье и все доступные данные по исследованиям в здравоохранительные органы страны, и они уже решают, каким пациентам лекарство будет доступно.

Укол совести: реакция

Производитель самого дорогого лекарства в мире «Новартис» и производитель отписок Минздрав РФ отвечают на вопросы «Новой газеты»

Как ранее сообщала «Новая», сейчас компания формирует досье для подачи в Минздрав России, однако пока конкретные сроки не уточняются. «Мы активно работаем над тем, чтобы эта терапия стала доступна для маленьких российских пациентов с СМА настолько быстро, насколько это возможно», — подчеркнули в компании.

Как отмечал производитель лекарства, эффективность «Золгенсма» была подтверждена в ряде международных клинических исследований, в результате которых было доказано повышение выживаемости и улучшение уровня двигательной активности у пациентов.

В частности, по истечении 24 месяцев с момента инфузии все 15 пациентов со СМА 1-го типа, участвовавшие в фазе первого исследования START, были живы и не нуждались в постоянной вентиляции легких. Большинство пациентов (11 из 12), получивших лечение, могли сидеть без посторонней помощи: результат, недостижимый для пациентов со СМА без лечения.

Инъекцию препарата получили несколько детей со СМА из России. Среди них герои публикаций «Новой» — Тимур Дмитриенко из Зеленограда, Аня Новожилова из Екатеринбурга, Илья Рожковский из Ставрополя и Лиза Краюхина из деревни Боярка (Свердловская область). Им удалось собрать деньги на лекарство, благодаря неравнодушным гражданам, благотворительным фондам и меценатам.

«Один раз выиграли, а через два месяца еще раунд — сил ни у кого не осталось»

Депутат-единоросс из Нефтеюганска 100 часов голодал на площади ради сбора средств ребенку со СМА

Делаем честную журналистику
вместе с вами

Каждый день мы рассказываем вам о происходящем в России и мире. Наши журналисты не боятся добывать правду, чтобы показывать ее вам.

В стране, где власти постоянно хотят что-то запретить, в том числе - запретить говорить правду, должны быть издания, которые продолжают заниматься настоящей журналистикой.

Ваша поддержка поможет нам, «Новой газете», и дальше быть таким изданием. Сделайте свой вклад в независимость журналистики в России прямо сейчас.
#орфанные лекарства #лекарства #спинальная атрофия #ek

важно

5 часов назад

Российские фигуристки впервые в истории заняли весь пьедестал на чемпионате мира

важно

19 часов назад

Путин назначил сенатора Мельниченко врио главы Пензенской области

важно

2 дня назад

«Одна нога у него практически не действует»: адвокаты Навального сообщили об ухудшении состояния здоровья политика

Slide 1 of 7

выпуск

№ 32 от 26 марта 2021

Slide 1 of 11
  • № 32 от 26 марта 2021
  • № 31 от 24 марта 2021
    № 31 от 24 марта 2021
  • № 30 от 22 марта 2021
    № 30 от 22 марта 2021
  • № 29 от 19 марта 2021
    № 29 от 19 марта 2021
  • № 28 от 17 марта 2021
    № 28 от 17 марта 2021
  • № 27 от 15 марта 2021
    № 27 от 15 марта 2021
  • № 26 от 12 марта 2021
    № 26 от 12 марта 2021
  • № 25 от 10 марта 2021
    № 25 от 10 марта 2021
  • № 24 от 5 марта 2021
    № 24 от 5 марта 2021
  • № 23 от 3 марта 2021
    № 23 от 3 марта 2021
  • В архив выпусков «Новой газеты»

Топ 6

1.
Расследования

Крым их Как поделили полуостров друзья Владимира Путина и местные чиновники. И чем этот «дележ» обернулся для обычных жителей

495804

2.
Комментарий

Прасковеевские небеса Тайны геленджикского двор[ц]а: кому он принадлежит на самом деле, зачем его строили и как рухнули мечты. Исследование Владимира Пастухова

257877

3.
Колонка

Масочный режим для фуфловира Главу «Биотек» Шпигеля арестовали потому, что госструктуры не простили частникам конкуренции в ковид-пандемию. А губернатор пошел довеском

182715

4.
Сюжеты

«Заткните это животное!» В Находке структуры, которые были связаны с Ротенбергом, строят завод по производству метанола для Китая. Он нравится всем, кроме местных жителей

182376

5.
Сюжеты

«Умирать я буду одинокой» Пройти девяностые и штурмовать Грозный, биться на ринге и прыгать с парашютом. Ничто не сделает мужчину — мужчиной, если внутри него живет женщина

166213

6.
Комментарий

«Пусть Россия услышит, что мы умрем» Лидеры протеста в Ингушетии объявили тюремную голодовку

87804

Вы можете просто закрыть это окно и вернуться к чтению статьи. А можете — поддержать газету небольшим пожертвованием, чтобы мы и дальше могли писать о том, о чем другие боятся и подумать. Выбор за вами!
Стать соучастником

К сожалению, браузер, которым вы пользуетесь, устарел и не позволяет корректно отображать сайт. Пожалуйста, установите любой из современных браузеров, например:

Google Chrome Firefox Opera