Министерство здравоохранения России одобрило препарат рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Об этом «Новой газете» сообщили представители компании Roche.
Как отмечает производитель, рисдиплам — это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки через рот или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.
В Roche ожидают, что первые партии препарата поступят в гражданское обращение в России в мае 2021 года. Цена рисдиплама — 340 тысяч долларов в год. Лечение пожизненное.
Рисдиплам стал вторым зарегистрированным в России препаратом для лечения СМА. Первый — «Спинраза» — был одобрен в августе 2019 года, однако большинство российских пациентов не может его получить.
Региональные власти, на которые возложена обязанность по закупке лекарства, отказываются это делать, ссылаясь на нехватку бюджета. Стоимость «Спинразы» — 750 тысяч долларов в первый год лечения, 375 тысяч — в последующие. Лечение, как и в случае с рисдипламом, пожизненное.
«Большинство людей со СМА в России пока не получают необходимого патогенетического лечения. Мы надеемся, что рисдиплам с его благоприятным клиническим профилем и пероральным режимом применения принесет значимую пользу многим из тех, кто живет с этим тяжелым нервно-мышечным заболеванием», — отметила Екатерина Фадеева, медицинский директор Roche.
По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало ноября этого года в России насчитывалось 1 048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. Эксперты предполагают, что потенциальное количество больных в стране может достигать 4,9 тысяч человек.
